Cercetătorii au făcut progrese timpurii către o nouă abordare pentru tratarea unei bolii mortale a creierului, scleroza laterală amiotrofică (SLA), folosind celulele T ale sistemului imunitar al pacienţilor.
SLA este o afecţiune rară care ucide celulele nervoase din creier şi măduva spinării care controlează mişcarea. De-a lungul timpului, persoanele care suferă de această afecţiune îşi pierd capacitatea de a se mişca, de a vorbi, de a mânca şi de a respira.
Nu există nici un tratament în prezent care să vindece această boală, iar persoanele cu SLA mor de obicei din cauza insuficienţei respiratorii în decurs de trei până la cinci ani. Afecţiunea mai este numită şi boala lui Lou Gehrig, după jucătorul american de baseball care a murit din cauza ei în 1941.
În recentul studiu, cercetătorii au testat un tratament experimental care se concentrează pe celulele T de reglare (Treg). Acestea sunt un tip de celulă a sistemului imunitar care în mod normal ajută la suprimarea inflamaţiei excesive din organism.
Cercetările au arătat că celulele Treg îşi pierd această capacitate în anumite boli, inclusiv SLA, şi se crede că celulele disfuncţionale Treg accelerează progresia bolii.
În recentul studiu, cercetătorii au pornit de la ideea că restabilirea funcţiei celulelor Treg la începutul cursului SLA ar putea ajuta la stabilizarea bolii, spune dr. Jason Thonhoff, cercetător principal în acest studiu.
Echipa a dezvoltat un proces care vizează acest lucru: cercetătorii elimină celulele Treg din sângele pacienţilor cu SLA, cresc celulele în laborator pe o perioadă de câteva săptămâni, apoi le infuzează înapoi în corpurile pacienţilor.
Oamenii de ştiinţă au descoperit că, în mod natural, nu este nimic în neregulă cu celulele Treg ale pacienţilor, explică dr. Thonhoff, neurolog la Institutul de Cercetare al Spitalului Metodist din Houston, Texas. El a spus că îndepărtarea celulelor din inflamaţia „toxică” caracteristică ALS restabileşte, în parte, funcţia acestora, iar procesul de înmulţire în laborator îmbunătăţeşte şi mai mult capacitatea lor de a suprima inflamaţia.
Într-un studiu anterior, efectuat pe trei pacienţi, cercetătorii au descoperit că această abordare este sigură şi reduce markerii inflamaţiei în corpul pacienţilor.
Bazându-se pe acele descoperiri, recentul studiu a implicat şapte pacienţi care au fost desemnaţi aleatoriu să fie supuşi aceleiaşi proceduri, sau să primească perfuzii cu placebo (inactive), la fiecare patru săptămâni timp de şase luni.
După aceea, şase pacienţi, împreună cu încă doi, au trecut la un studiu „deschis”, în care toţi au primit perfuzii lunare de celule Treg timp de încă şase luni. Terapia a implicat, de asemenea, injectarea prin piele a unui medicament numit IL-2, o formă sintetică a unei proteine naturale a sistemului imunitar. Pacienţii au primit injecţiile de trei ori pe săptămână.
Tratamentul s-a dovedit şi de această dată sigur, iar testele de sânge au arătat că a restabilit o parte din capacitatea celulelor Treg de a suprima inflamaţia.
„Acest lucru oferă mai multe dovezi că această abordare este fezabilă şi bine tolerată”, a spus Kuldip Dave, vicepreşedinte senior de cercetare pentru o asociaţie SLA nonprofit, care a ajutat la finanţarea studiului.
El a precizat că această abordare pare „să facă ceea ce ar trebui să facă”, şi anume, stimulează funcţia normală a celulelor Treg.
Cercetătorii au vrut să vadă dacă abordarea încetineşte progresia SLA şi au descoperit că, din cei opt pacienţi urmăriţi pe parcursul unui an, şase au prezentat o progresie lentă sau deloc.
Autorii studiului privesc însă cu prudenţă interpretarea acestor rezultate datorită numărului mic de pacienţi, dar au precizat că nu există dovezi că tratamentul ar putea agrava progresia SLA.
„Nu au existat efecte dăunătoare, ceea ce este important”, spun autorii. În următoarea etapă, echipa şi-a propus planificarea unui studiu mai amplu.
Conform autorilor studiului, terapia pe bază de celule Treg nu-şi propune să vindece SLA, speranţa acestora fiind aceea de a stabiliza cursul bolii şi de a îmbunătăţi şi extinde viaţa pacienţilor. Ei spun însă că, dacă se demonstrează că abordarea poate face asta, nu ar fi un tratament simplu, întrucât funcţionarea în regim normal a celulelor Treg nu durează mult în organism, iar perfuziile ar trebui repetate.
Cercetătorii sunt conştienţi de obstacolele din lumea reală, şi spun că vor exista modalităţi de a face regimul de tratament mai puţin împovărător pentru pacienţi. Centrele medicale locale ar putea colecta celulele Treg de la pacienţi, o dată sau de două ori pe an, care pot fi apoi trimise specialiştilor pentru procesare. Cercetătorii avansează şi o altă soluţie posibilă, înfiinţarea unei bănci de celule Treg, de la donatori sănătoşi pentru a crea un tip de aprovizionare „de la raft” pentru pacienţii cu SLA.
În prezent, echipa speră să înceapă un studiu mai amplu, cu mai mulţi pacienţi, până la sfârşitul anului viitor, în funcţie de obţinerea finanţărilor.
În prezent, trei medicamente pentru SLA sunt aprobate în Statele Unite, inclusiv unul care a primit undă verde chiar luna trecută. Acest medicament, numit Relyvrio (sodium phenylbutyrate/taurursodiol), a fost aprobat pe baza unui mic studiu care sugerează că poate prelungi viaţa pacienţilor cu aproximativ cinci luni. Medicamentul, cunoscut anterior sub numele de AMX0035 se află, din februarie anul acesta, şi sub evaluarea Agenţiei Europene a Medicamentului (EMA), şi aşteaptă decizia Agenţiei în privinţa utilizării sale în Uniunea Europeană.
SLA este o boală complexă, iar cercetătorii încă încearcă să vizeze biologia care stă la baza acestei afecţiuni devastatoare. Este posibil să fie necesare tratamente combinate, care vizează diferite mecanisme care conduc boala, spun autorii.
Descoperirile acestui studiu au fost publicate în numărul din noiembrie al revistei Neurology: Neuroimmunology and Neuroinflammation.
