Comisia pentru medicamente de uz uman (CHMP) din cadrul Agenţiei Europene a Medicamentului (EMA) a recomandat aprobarea a 8 medicamente în luna aprilie pentru punere pe piaţa Uniunii Europene şi extensia indicaţiei terapeutice pentru alte 9 tratamente.
Recomandări de autorizare
Astfel, în cadrul reuniunii CHMP din 28-30 aprilie a fost recomandată autorizarea a 8 medicamente:
- Medicamentul Enerzair Breezhaler, prima terapie combinată triplă pentru tratarea astmului, prevăzută şi cu senzor electronic opţional. Medicamentul constă dintr-o combinaţie în doze fixe de trei substanţe active (indacaterol, glicopirroniu şi furoat de mometazonă), conţinută în capsule şi care se administrează cu ajutorul unui dispozitiv de inhalat. Senzorul electronic opţional, în acelaşi ambalaj colectează date referitoare la utilizarea dispozitivului de către pacient, pe care le transmite datele către o aplicaţie instalată pe un smartphone sau alt dispozitiv adecvat. Totodată, CHMP a emis aviz pozitiv şi pentru medicamentul Zimbus Breezhaler (indacaterol, glicopirroniu şi furoat de mometazonă), un duplicat al medicamentului Enerzair Breezhaler pentru tratarea astmului.
- Medicamentul Daurismo (glasdegib), indicat în tratarea leucemiei mieloide acute, o formă de cancer care afectează leucocitele (celulele albe) imature cunoscute sub denumirea de celule mieloide.
- Medicamentul Reblozyl (luspatercept), indicat în tratamentul adulţilor cu anemie dependentă de transfuzie asociată cu sindroame de mielodisplazie (afecţiuni în care organismul produce un număr excesiv de celulele sanguine anormale) sau beta-talasemie (afecţiune a sângelui din care cauză se reduce producţia de hemoglobină).
- Medicamentul biosimilar Insulin aspart Sanofi (insulin aspart), indicat pentru tratarea diabetului zaharat.
- Medicamentul Cabazitaxel Accord (cabazitaxel), autorizat ca urmare a unei cereri hibride de autorizare, indicat în tratamentul pacienţilor cu cancer metastatic de prostată refractar la terapie hormonală şi tratat anterior cu o schemă de administrare a medicamentelor cu docetaxel. Acest tip de cerere de autorizare se bazează în parte pe rezultatele investigaţiilor pre-clinice şi studiilor clinice efectuate pentru autorizarea unui medicament de referinţă deja aprobat, precum şi, parţial, pe date noi.
- Medicamentul Paliperidone Janssen-Cilag International (paliperidonă), evaluat în urma depunerii unei cereri de autorizare pe bază de consimţământ informat, indicat în tratamentul schizofreniei. În acest tip de cerere de autorizare se utilizează date din dosarul de susţinere a autorizării pentru un medicament deja autorizat, pentru a căror folosire în noua cerere există consimţământul deţinătorului de autorizaţie de punere pe piaţă pentru medicamentul respectiv.
- Medicamentul generic Fingolimod Accord (fingolimod), indicat în tratarea sclerozei multiple recurent-remisive cu boală foarte activă.
Extensia indicaţiei terapeutice
CHMP a recomandat extensia indicaţiilor terapeutice pentru 9 medicamente:
- Medicamentul Braftovi (encorafenib), pentru care indicaţiile deja aprobate au fost extinse, pentru care indicaţiile deja aprobate au fost extinse astfel: „în combinaţie cu cetuximab, pentru tratarea pacienţilor adulţi cu cancer colorectal metastatic (CCM) cu mutaţie a genei BRAF V600E, la care anterior s-a administrat terapie sistemică”.
- Medicamentul Cablivi (caplacizumab), pentru care indicaţiile deja aprobate au fost extinse astfel: „tratarea adulţilor şi adolescenţilor cu vârsta de cel puţin 12 ani şi greutatea de minimum 40 kg, care suferă un episod de purpura trombotică trombocitopenică dobândită, în asociere cu plasmafereză şi tratament imunosupresor.”
- Medicamentul Carmustine Obvius (carmustină), pentru care indicaţiile deja aprobate au fost extinse astfel: „ca tratament de condiţionare anterior transplantului autolog de celule progenitoare hematopoietice (HPCT) în boli hematologice maligne (boala Hodgkin/limfom non-Hodgkin).”
- Medicamentul Ecalta (anidulafungină), pentru care indicaţiile deja aprobate au fost extinse astfel: „Tratamentul candidozei invazive la pacienţii adulţi şi pediatrici cu vârste cuprinse între 1 lună şi <18 ani.”
- Medicamentul Harvoni (ledipasvir/sofosbuvir), pentru care indicaţiile deja aprobate au fost extinse astfel: „tratarea hepatitei cronice C (CHC) la pacienţii adulţi şi pediatri cu vârsta de cel puţin 3 ani.” Totodată, CHMP a recomandat şi adăugarea noii concentraţii de 45 mg/200 mg pentru comprimatele filmate precum şi introducerea unei noi forme farmaceutice, granule filmate, care va fi disponibilă în două concentraţii: 33.75 mg/150 mg şi 45 mg/200 mg.
- Medicamentul Kalydeco (Ivacaftor), pentru care indicaţiile deja aprobate au fost extinse astfel: „Comprimatele sunt indicate pentru tratarea adulţilor, adolescenţilor şi copiilor cu vârsta 6 ani şi greutatea 25 kg, cu fibroză chistică şi mutaţia genei R117H CFTR sau una dintre următoarele mutaţii de clasă III ale genei CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N or S549R (vezi punctele 4.4 şi 5.1)”.
- Medicamentul Sovaldi (sofosbuvir), pentru care indicaţiile deja aprobate au fost extinse astfel: „indicat, în combinaţie cu alte medicamente pentru tratarea hepatitei cronice C (CHC) la pacienţii adulţi şi pediatri cu vârsta 3 ani.” Totodată, CHMP a recomandat şi adăugarea noii concentraţii de 200 mg pentru comprimatele filmate precum şi introducerea unei noi forme farmaceutice, granule filmate, care va fi disponibilă în concentraţiile de 150 mg şi 200 mg.
- Medicamentul Taltz (ixekizumab), pentru care, la indicaţiile deja aprobate s-a autorizat introducerea următoarei indicaţii: "Spondiloartrita axială Spondilita anchilozantă (spondiloartrita axială vizibilă la radiografie). Medicamentul Taltz este indicat pentru tratarea pacienţilor adulţi cu spondilită anchilozantă activă şi răspuns inadecvat la terapia convenţională. Spondiloartrita axială nevizibilă la radiografie. Medicamentul Taltz este indicat pentru tratarea pacienţilor adulţi cu formă activă de spondiloartrită axială nevizibilă la radiografie şi care prezintă
semne obiective de inflamaţie conform valorilor ridicate ale proteinei Creactive (CRP) şi/sau rezultatelor de imagistică prin rezonanţă magnetică (IRM) şi răspuns inadecvat la terapia cu medicamente anti-inflamatorii
nesteriodale (AINS)". - Medicamentul Ultomiris (ravulizumab), pentru care, la indicaţiile deja aprobate s-a autorizat introducerea următoarei indicaţii: „tratamentul pacienţilor cu greutatea de cel puţin 10 kg cu sindrom hemolitic uremic atipic (aHUS), naivi la tratament cu inhibitor al complementului sau la care s-a administrat tratament cu eculizumab cu durata de minimum 3 luni şi la care se observă răspuns la eculizumab”.
În cadrul aceleiaşi întâlniri, pentru medicamentul Darzalex (daratumumab), CHMP a recomandat şi aprobarea introducerii unei noi forme farmaceutice (soluţie injectabilă) asociate cu o nouă concentraţie şi o nouă cale de administrare (injecţie abdominală subcutanată).
CHMP şi-a exprimat şi opinia prin recomandarea aprobării unei noi forme farmaceutice pentru medicamentul Suboxone (buprenorphină/naloxonă), şi anume peliculă pentru administrare sublinguală, asociată cu patru noi concentraţii cu administrare sublinguală sau bucală.
Opinie negativă
Acţiunea de re-evaluare s-a desfăşurat ca urmare a cererii de reexaminare a avizului negativ exprimat în cadrul şedinţei CHMP din luna octombrie 2019, formulate de solicitantul de autorizare pentru punere pe piaţă pentru medicamentul Hopveus (oxibat de sodiu).
După evaluarea argumentelor aduse în sprijinul cererii de reexaminare a recomandării sale anterioare de respingere a cererii de autorizare a acestui medicament, indicat în tratarea dependenţei de alcool, CHMP îşi confirmă şi menţine recomandarea deja formulată.
În 2019, comisia pentru medicamente de uz uman din cadrul EMA a recomandat pentru aprobare 66 medicamente, în timp ce pentru alte 60 de tratamente a avizat pozitiv extinderea indicaţiei terapeutice.
