Compania farmaceutică elveţiană Novartis a anunţat că va colabora cu Alnylam pentru dezvoltarea unei terapii pentru regenerarea ficatului bazată pe tehnologia siARN (ARN interferent mic), care să reprezinte o alternativă la transplant pentru pacienţii cu ciroză hepatică în stadiu terminal.
Terapia vizează creşterea de celule funcţionale ale ficatului pentru a oferi pacienţilor cu disfuncţie hepatică o alternativă la transplant.
"Există o nevoie enormă nesatisfăcută de noi tipuri de medicamente pentru disfuncţie hepatică în stadiu avansat", a explicat preşedintele Institutului pentru Cercetare Biomedicală din cadrul Novartis, Jay Bradner, citat într-un comunicat al companiei.
Ciroza hepatică în stadiu terminal este o afecţiune care se caracterizează prin moartea celulară a ţesutului funcţional al ficatului şi pierderea funcţiilor acestui organ.
Boala afectează foarte mult calitatea vieţii pacienţilor şi provoacă peste 1 milion de decese în fiecare an pe plan mondial.
Singura opţiune actuală pentru ciroza hepatică în stadiu terminal este transpantul de ficat, o procedură invazivă limitată de numărul redus de donatori de organe în raport cu numărul persoanelor care au nevoie de transplant.
Din această cauză, există o nevoie mare de alternative terapeutice la transplant pentru a regenera ţesuturile ficatului şi reface funcţiile acestui porgan.
Colaborarea între Novartis şi Alnylam este pe trei ani şi vizează dezvoltarea şi testarea unui medicament bazat pe tehnologia siARN.
