Grupul farmaceutic elveţian Novartis va plăti până la 2,9 miliarde de dolari pentru medicamentul experimental dezvoltat pentru o tulburare neurologică rară al companiei americane de biofarmaceutice, PTC Therapeutics, axată pe descoperirea, dezvoltarea şi comercializarea de medicamente pentru copii şi adulţi care suferă de boli rare şi grave.
Grupul farmaceutic elveţian va plăti un miliard de dolari în avans şi până la 1,9 miliarde de dolari în plăţi etapizate pentru candidatul PTC518, dezvoltat pentru a trata boala Huntington, o afecţiune neurologică rară, transmisă genetic, care afectează sistemul nervos central şi provoacă degenerarea progresivă a celulelor nervoase din creier.
Acesta va fi responsabil pentru dezvoltarea, fabricarea şi comercializarea medicamentului, după finalizarea unui studiu de etapă intermediară, controlat cu placebo, preconizat să aibă loc în prima jumătate a anului 2025.
Cele două companii vor împărţi profitul şi pierderile din Statele Unite pentru medicament, în proporţie de 40 respectiv 60, informează Reuters.
Companiile se aşteaptă ca tranzacţia să se încheie în primul trimestru al anului 2025.
Despre boala Huntington
Afecţiunea ereditară, cunoscută şi sub numele de coreea Huntington, are un impact major asupra abilităţilor funcţionale ale unei persoane şi de obicei are ca rezultat probleme de mişcare, gândire (cognitive) şi tulburări psihiatrice (depresie în principal).
Se crede că această degenerare provine dintr-o mutaţie genetică care duce la acumularea de proteine toxice în creier, afectând zonele responsabile de mişcarea voluntară şi de reglarea memoriei. La momentul actual, boala Huntington este incurabilă, având un impact negativ asupra abilităţilor funcţionale ale celor afectaţi.
Coreea Huntington afectează 5 până la 10 persoane la 100.000 de locuitori, din populaţia europeană, potrivit estimărilor. Bărbaţii şi femeile au riscuri egale de a moşteni modificarea genetică declanşatoare şi de a dezvolta boala.
Boala neurodegenerativă provoaca miscari rapide si smucite, dementa si pierderea abilitatilor mentale, şi, de asemenea, tulburari ale personalitatii, tulburari comportamentale, pierderi de memorie(amnezia). Simptomatologia se dezvolta, de obicei, dupa 40 de ani, dar se estimează că 10% dintre cazuri dezvoltă simptome înainte de vârsta de 20 de ani.
În prezent nu exista tratament curativ, pentru vindecarea completă a bolii, dar există medicamente ce pot ajuta la controlul mişcărilor involuntare şi a tulburărilor de comportament.
