Tratamentul a fost aprobat pentru anumiţi pacienţi adulţi cu limfom cutanat cu celule T recidivat, un grup de cancere rare de sânge care afectează pielea. Acest cancer are o rată de incidenţă de 8,55 la 1 milion de persoane în Statele Unite, conform datelor guvernamentale ale Centrelor pentru Controlul şi Prevenirea Bolilor (CDC).
Administraţia Americană pentru Alimente şi Medicamente (FDA) a aprobat o imunoterapie împotriva cancerului de sânge, pentru pacienţii recidivaţi cu limfom cutanat cu celule T (CTCL), care au primit cel puţin un tratament anterior.
Este primul tratament aprobat al companiei americane de biofarmaceutice, Citius Pharmaceuticals şi este aşteptat să fie lansat în următoarele cinci luni.
„Este singurul tratament pentru CTCL care vizează receptorul interleukinei-2 (IL-2) găsit pe celulele T maligne şi Treglatoare (Treg) Aceasta este prima indicaţie pentru această imunoterapie şi primul produs aprobat de FDA al companiei ", se precizează într-un comunicat.
Aprobarea vine după ce autoritatea de reglementare în domeniul sănătăţii a refuzat iniţial să aprobe terapia anul trecut, solicitând date suplimentare de testare a produsului.
Autorizarea FDA se bazează pe datele unui studiu de fază finală (III), care a arătat că 36,2% dintre pacienţii trataţi cu denileukin diftitox-cxdl, cunoscut sub numele de marcă Lymphir, au prezentat un răspuns parţial sau complet la tratament, reducând în acelaşi timp boala de piele la 84% dintre pacienţii din studiu.
FDA a autorizat tratamentul cerând ca acesta să aibă un „avertisment cu chenar" pe cutie, care semnalează un risc ce pune viaţa în pericol, respectiv o afecţiune rară a sângelui numită sindrom de scurgere capilară.
Sindromul de scurgere capilară face ca plasma sanguină să scape prin vasele de sânge mici şi duce la scăderea rapidă a tensiunii arteriale, ceea ce poate să provoace probleme grave de sănătate.
CTCL este un limfom non-Hodgkin cronic rar şi adesea debilitant care afectează în principal pielea.
Aproximativ 2.500 - 3.000 de pacienţi sunt diagnosticaţi în fiecare an, iar aproximativ 40.000 trăiesc cu această boală. Pacienţii cu CTCL r/r au opţiuni limitate de tratament.
Până acum nu se utiliza niciun tratament unic definit universal pentru tratarea acestor pacienţi cu cancer incurabil.
Pacienţii trec de obicei prin mai multe terapii cutanate până cancerul devine rezistent şi/sau progresiv, moment în care sunt necesari agenţi sistemici pentru a obţine un control eficient al bolii.
Reducerea şi controlul plăcilor cutanate şi al mâncărimii fără toxicitate cumulativă este un obiectiv principal al tratamentului CTCL, a informat compania.
Medicamentele sistemice sunt prescrise până când boala progresează din nou sau când apare toxicitatea care limitează doza, după care medicii specialişti prescriu un alt medicament sistemic.
Noua imunoterapie a fost dezvoltată pentru a oferi un nou mecanism de acţiune conceput pentru a viza şi eradica celulele T maligne, păstrând în acelaşi timp ţesutul sănătos.
Este singura opţiune de tratament care vizează receptorii IL-2 găsiţi în limfoamele cu celule T şi Treg.
Despre noua imunoterapie
Medicamentul este o terapie imună ţintită pentru CTCL indicată pentru utilizare în stadiul I-III al bolii după cel puţin o terapie sistemică anterioară.
Este o proteină de fuziune recombinantă care combină domeniul de legare a receptorului IL-2 cu fragmente de toxină difterică. Agentul se leagă în mod specific de receptorii IL-2 de pe suprafaţa celulară, făcând ca fragmentele de toxină difterică care au intrat în celule să inhibe sinteza proteinelor.
După absorbţia în celulă, fragmentul DT este scindat, iar fragmentele DT libere inhibă sinteza proteinelor, ducând la moartea celulară.
Denileukin diftitox-cxdl a demonstrat capacitatea de a epuiza limfocitele T reglatoare imunosupresoare (Treg) şi activitatea antitumorală printr-o acţiune citocidă directă asupra tumorilor care exprimă IL-2R.
Despre limfomul cutanat cu celule T
Limfomul cutanat cu celule T (CTCL) este un tip de limfom non-Hodgkin cutanat (LNH) care se prezintă într-o varietate de forme şi este cel mai frecvent tip de limfom cutanat.
În CTCL, celulele T, un tip de limfocite care joacă un rol în sistemul imunitar, devin canceroase şi se dezvoltă în leziuni cutanate, ducând la scăderea calităţii vieţii pacienţilor cu această boală din cauza durerii severe şi a pruritului.
Mycosis Fungoides (MF) şi sindromul Sézary (SS) cuprind majoritatea cazurilor de CTCL.
În funcţie de tipul de CTCL, boala poate progresa lent şi poate dura de la câţiva ani până la mai mult de zece ani pentru a ajunge la stadiul de tumoră.
Cu toate acestea, odată ce boala ajunge în acest stadiu, cancerul este extrem de malign şi se poate răspândi la ganglionii limfatici şi la organele interne, ceea ce duce la un prognostic nefavorabil.
Având în vedere durata bolii, pacienţii trec de obicei prin mai mulţi agenţi pentru a controla progresia bolii.
CTCL afectează bărbaţii de două ori mai des decât femeile şi, de obicei, este diagnosticată pentru prima dată la pacienţii cu vârste cuprinse între 50 şi 60 de ani.
În afară de transplantul alogen de celule stem, pentru care se califică doar o mică parte dintre pacienţi, nu există în prezent niciun tratament curativ pentru CTCL avansat.
Dezvoltatorul american a achiziţionat drepturile de licenţă pentru tratament de la Dr. Reddy's Laboratories, o companie farmaceutică din India, pentru o plată iniţială de 40 de milioane de dolari. Dezvoltatorul indian are dreptul la o sumă suplimentară de 40 de milioane de dolari, plătibili în etape, în urma aprobării tratamentului în Statele Unite.
