Administraţia americană pentru alimente şi medicamente (FDA) a aprobat miercuri o terapie celulară pentru tratarea unui tip de complicaţie care apare după un transplant de celule stem sau de măduvă osoasă, numită boala grefă contra gazdă (GVHD). Compania australiană Mesoblast, care a produs terapia, este un lider mondial în dezvoltarea de medicamente celulare alogene pentru tratamentul afecţiunilor inflamatorii grave şi care pun viaţa în pericol, şi a fost fondată de profesorul de origine română Silviu Itescu.
Este prima terapie cu celule stromale mezenchimale aprobată în Statele Unite pentru tratarea pacienţilor pediatrici cu vârsta de două luni şi peste, inclusiv adolescenţi, ale căror simptome GVHD nu au răspuns la terapia standard cu steroizi.
Boala acută grefă-versus-gazdă refractară la steroizi este o afecţiune gravă care pune viaţa în pericol, având un prognostic extrem de slab, şi poate apărea ca o complicaţie a transplantului alogen de celule stem hematopoietice (sânge) (allo-HSCT).
În allo-HSCT, un pacient primeşte celule stem hematopoietice de la un donator sănătos pentru a-i fi înlocuite propriile celule stem şi a forma noi celule sanguine, o procedură adesea efectuată ca parte a tratamentului pentru anumite tipuri de cancere ale sângelui, tulburări ale sângelui sau tulburări ale sistemului imunitar.
Celulele stromale mezenchimale sunt celule fusiforme care pot avea diverse roluri în organism şi se pot diferenţia în mai multe alte tipuri de celule. Celulele sunt izolate din măduva osoasă a donatorilor umani adulţi sănătoşi.
Siguranţa şi eficacitatea tratamentului Ryoncil (remestemcel-L) au fost evaluate în cadrul unui studiu multicentric, cu un singur braţ, la 54 de participanţi pediatrici la studiu cu SR-aGVHD după ce au fost supuşi unui transplant alogen de celule stem hematopoietice, potrivit unui comunicat al companiei australiene.
Participanţii la studiu au primit perfuzie intravenoasă cu medicamentul de două ori pe săptămână timp de patru săptămâni consecutive, pentru un total de opt perfuzii. Starea fiecărui participant la studiu la momentul iniţial a fost analizată utilizând Criteriile indicelui de severitate ale Registrului internaţional de transplant de sânge şi măduvă (IBMTR) pentru a evalua ce organe au fost afectate şi severitatea generală a bolii.
Şaisprezece participanţi la studiu (30%) au avut un răspuns complet la tratament la 28 de zile după primirea tratamentului, în timp ce 22 de participanţi la studiu (41%) au avut un răspuns parţial, potrivit unui comunicat al FDA.
FDA recomandă monitorizarea tratamentului, administrat prin perfuzie, şi să o întrerupă dacă există dovezi ale unei reacţii cum ar fi dificultăţi de respiraţie, tensiune arterială scăzută, febră sau respiraţie rapidă, printre altele.
Anul trecut, autoritatea americană de reglementare în domeniul sănătăţii a refuzat să aprobe terapia, indicând necesitatea unor date suplimentare pentru susţinerea autorizării pe piaţa americană.
Cele mai frecvente reacţii adverse la participanţii la studiu care au primit tratamentul au fost infecţii, febră, hemoragie, edem, dureri abdominale şi hipertensiune arterială.
Rezultatele complete ale studiului clinic de fază 3 au fost publicate anterior în revista Biology of Blood and Marrow Transplantation.
Profesorul de origine română Silviu Itescu şi-a făcut studiile medicale în Statele Unite şi şi-a construit o reputaţie mondială ca cercetător în domeniul biologiei celulelor stem, bolilor auto-imune, transplantului de organe şi bolilor de inimă.
El este membru activ al Universităţii din Melbourne şi al Universităţii Monash din Australia şi a predat anterior la Universitatea Columbia din New York. Lider recunoscut în Australia al domeniului bio-tehnologiilor, profesorul Itescu a fondat compania Mesoblast în 2004. Acesta deţine un record impresionant de consultanţă acordată companiilor farmaceutice globale, grupurilor de investitori în biotehnologie şi sănătate şi a făcut parte din Consiliile de administraţie a numeroase companii publice din domeniul ştiinţelor medicale.
Profesorul Itescu fost decorat în 2017 de preşedintele Klaus Iohannis pentru activitatea desfăşurată în domeniul dezvoltării de noi terapii cu celule stem.
