Grupul farmaceutic american Pfizer a anunţat că retrage un medicament pentru tratamentul pacienţilor cu siclemie de pe toate pieţele în care este autorizat, din cauza riscurilor de complicaţii şi chiar de deces. Decizia a fost luată după rezultatele unui studiu clinic în care s-au înregistrat mai multe decese şi chiar înaintea unei şedinţe a Comitetului pentru medicamente de uz uman (CHMP) din cadrul Agenţiei Europene a Medicamentului (EMA) în vederea evaluării ultimelor date legate de medicament.
Medicamentul, denumit Oxbryta (voxelotor), este autorizat şi în Uniunea Europeană pentru tratarea anemiei hemolitice (distrugerea în exces a globulelor roşii) la pacienţi cu siclemie, cu vârsta de cel puţin 12 ani.
Pfizer deţine drepturile asupra acestui medicament din 2022, când a cumpărat compania Global Blood Therapeutics. Potrivit Reuters, medicamentul voxelotor a generat încasări de 328 milioane de dolari în 2023.
Decizia de retragere a fost luată pe baza ultimelor date disponibile, care sugerează că beneficiile medicamentului nu mai depăşesc riscurile asociate cu administrarea sa, a precizat compania farmaceutică.
Astfel, datele arată riscuri de crize vaso-ocluzive, o complicaţie a siclemiei, şi chiar "evenimente fatale" ce necesită evaluări suplimentare.
Crizele vaso-ocluzive apar la pacienţii cu siclemie atunci când globulele roşii anormale obstrucţionează vasele de sânge, ceea ce privează ţesuturile de oxigen şi generează un răspuns inflamatoriu.
Decizia de retragere a medicamentului a fost luată înaintea unei şedinţe extraordinare, programate joi, a Comitetului pentru medicamente de uz uman (CHMP) din cadrul Agenţiei Europene a Medicamentului (EMA) în vederea evaluării medicamentului voxelotor.
Într-un studiu în care au fost incluşi 236 de pacienţi s-au înregistrat opt decese în rândul pacienţilor care au luat voxelotor, faţă de doar două decese în grupul care a primit placebo.
Pfizer a precizat că va evalua în continuare datele disponibile şi că a notificat autorităţile de reglementare asupra ultimelor evoluţii. Pacienţii care sunt sub tratament cu voxelotor sunt sfătuiţi să se consulte cu medicul curant privind opţiunile terapeutice alternative.
Medicamentul voxelotor a fost autorizat în Statele Unite, de către Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA), în 2019, în urma unei proceduri de evaluare accelerată.
În UE, Oxbryta a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament utilizat în boli rare) în noiembrie 2016 de către Agenţia Europeană a Medicamentului (EMA), în condiţiile în care siclemia este o boală rară.
