Un medicament recent aprobat de autorităţile de reglementare din domeniul sănătăţii ar putea deveni prima alternativă farmaceutică la transplantul hepatic pentru pacienţii cu colangită sclerozantă primară (PSC), o boală autoimună gravă care distruge canalele biliare intra- şi extrahepatice.
Medicamentul a fost autorizat în septembrie 2024 şi în Uniunea Europeană, pentru tratarea unei afecţiuni similare numită colangită biliară primară (CBP), o boală cronică a ficatului şi adesea progresivă, ce poate evolua la boala hepatică în stadiul final şi la complicaţiile asociate acesteia.
Tratamentul acţionează prin stimularea unor molecule din organism care reglează metabolizarea acizilor graşi şi prin inhibarea sintezei acizilor biliari.
Într-un studiu clinic de fază intermediară, care a durat 12 săptămâni, 68 de pacienţi cu PSC au primit medicamentul Irqirvo (substanţa activă elafibranor), în doze zilnice de 80 miligrame, 120 mg, sau placebo.
Pacienţii trataţi cu noul medicament au prezentat îmbunătăţiri semnificative ale nivelurilor enzimelor hepatice, iar efectele au fost vizibile chiar după patru săptămâni de la începerea tratamentului şi au fost şi mai pronunţate la o doză mai mare.
Analizele de sânge au arătat, de asemenea, o stabilizare mai bună a fibrozei hepatice (cicatrizarea ficatului) în grupul care a primit acest medicament, iar pacienţii trataţi cu o doză mai mare au prezentat o ameliorare semnificativă a pruritului colestatic, simptom caracteristic acestei boli.
Rata efectelor adverse a fost similară în toate cele trei grupuri.
Colangita sclerozantă primară este o boală hepatică cronică, în care canalele biliare din interiorul şi din exteriorul ficatului se inflamează, se cicatrizează, iar în cele din urmă sunt îngustate sau blocate.
Cauza exactă a acestei boli a ficatului nu este cunoscută, dar se crede că are o componentă autoimună, în care sistemul imunitar atacă şi inflamează canalele biliare din acest organ.
Se estimează că boala afectează între 5 şi 16 persoane din 100.000 şi poate să apară la orice vârstă. Deşi nu există un tratament curativ, medicii pot ameliora simptomele pacienţilor.
„PSC este o boală hepatică severă şi, în prezent, transplantul hepatic reprezintă singurul tratament care poate îmbunătăţi semnificativ prognosticul”, a declarat dr. Cynthia Levy, de la University of Miami Miller School of Medicine, coordonatoarea studiului.
Cercetătorii afirmă că sunt necesare studii de o mai mare amploare pentru a evalua potenţialul medicamentului în cazul pacienţilor cu PSC.
Medicamentul a fost dezvoltat de către compania farmaceutică Genfit, însă compania franceză Ipsen a achiziţionat drepturile asupra produsului în 2021.
Aceasta intenţionează să prezinte rezultatele studiului clinic, realizat pe pacienţi cu colangită sclerozantă primară, la întâlnirea European Association for the Study of the Liver, care va avea loc între 7 şi 10 mai la Amsterdam, în Ţările de Jos.
