Un medicament destinat tratamentului fibrodisplaziei osificante progresive (FOP) a primit autorizaţia de punere pe piaţă în Statele Unite. FOP este o boală genetică rară care determină formarea de ţesut osos suplimentar în locuri din afara scheletului (proces numit osificare heterotopică), de exemplu în articulaţii, muşchi, tendoane şi ligamente, ceea ce duce la scăderea progresivă a mobilităţii şi la alte deficienţe grave.
Administraţia americană pentru Alimente şi Medicamente (FDA) a aprobat miercuri tratamentul producătorului francez de medicamente Ipsen pentru o afecţiune osoasă rară, devenind astfel primul tratament disponibil pentru pacienţii cu această afecţiune care provoacă o creştere anormală a oaselor.
Producătorul francez a anunţat că medicamentul său, Sohonos, a fost autorizat pentru utilizare la pacienţii adulţi şi pediatrici cu fibrodisplazie osificantă progresivă, o afecţiune genetică rară a ţesutului conjunctiv care provoacă pierderea progresivă a mobilităţii şi reducerea speranţei de viaţă, şi urmează să fie disponibil sub formă de capsule cu administrare orală în fiecare zi.
Medicamentul a fost conceput pentru a reduce formarea anormală de os în articulaţii, muşchi, tendoane şi ligamente la adulţi şi copii (cu vârsta peste 8 ani la fete, şi peste 10 ani la băieţi) cu FOP.
Autorizarea medicamentului se bazează pe datele unui studiu în fază avansată, care a arătat o reducere cu 54% a volumului de formare de noi oase anormale la pacienţi, comparativ cu tratamentul standard.
Medicamentul conţine substanţa activă palovaroten, care face parte din clasa de medicamente numite retinoizi, şi se leagă de receptorul acidului retinoic (gama), care este prezent în celulele implicate în formarea de os. Legându-se de aceşti receptori, medicamentul activează procesele care reduc formarea de os. Acest lucru ar fi trebuit să atenueze simptomele afecţiunii.
Autoritatea de reglementare a autorizat utilizarea medicamentului la copii: fete cu vârsta de 8 ani şi peste, şi la băieţi de 10 ani şi mai mari de această vârstă.
Comprimatele vor fi vândute la un preţ de listă anual estimat la 624.000 de dolari, pe baza a 5 mg (doză) pe zi, a declarat compania pentru Reuters, adăugând că doza poate varia în funcţie de greutatea individului şi de starea bolii.
Autorizarea plasează Ipsen în faţa altor producători de medicamente, cum ar fi Regeneron Pharmaceuticals, care dezvoltă, de asemenea, un medicament experimental, garetosmab, pentru această afecţiune şi care se aşteaptă să solicite aprobarea autorităţii de reglementare în domeniul sănătăţii din Statele Unite în 2024.
În prezent, pacienţii cu FOP se bazează pe doze mari de steroizi la începutul unei „crize", care implică episoade imprevizibile de umflături ale ţesuturilor moi, durere, mişcare redusă şi rigiditate.
FOP apare la aproximativ 1 din 1.600.000 de nou-născuţi, potrivit datelor guvernului american, iar aproximativ 800 de persoane din întreaga lume sunt cunoscute ca având această boală.
Producătorul francez şi-a mărit portofoliul de boli rare ajutând la dezvoltarea unui şir de medicamente licenţiate de la alţi dez şi voltatori mai micidezvoltă în prezent un alt medicament pentru FOP licenţiat de la Blueprint Medicines Corp, numit BLU-782.
Medicamentul autorizat de către FDA va avea o avertizare pe cutie pentru toxicitate embrio-fetală şi închiderea prematură a epifizei, care poate duce la o creştere întârziată şi deformări ale oaselor.
Agenţia Europeană a Medicamentului a confirmat anul acesta în luna mai, recomandarea sa iniţială de a refuza autorizaţia de punere pe piaţă a medicamentului în UE. Agenţia emisese avizul iniţial la 26 ianuarie
2023.
