Un tratament experimental împotriva cancerului de sân, dezvoltat de grupul farmaceutic american Pfizer şi partenerul său Arvinas, a îmbunătăţit semnificativ timpul trăit de unele paciente fără ca boala să se agraveze, dar nu a reuşit să obţină rezultate semnificative din punct de vedere statistic la alte paciente, într-un studiu clinic în stadiu avansat.
Medicamentul, vepdegestrant, a fost testat la pacientele cu un tip de cancer de sân avansat a căror boală a progresat în urma tratamentului anterior.
Deşi tratamentul experimental pentru cancerul de sân nu a reuşit să întârzie progresia bolii la un grup mai larg de paciente, în cadrul studiului în stadiu avansat, totuşi, a contribuit la îmbunătăţirea supravieţuirii fără progresie într-un subgrup de paciente cu o formă genetică a celui mai frecvent tip de cancer de sân.
Studiul a inclus 624 de paciente din 26 de ţări care au primit anterior tratament cu un inhibitor CDK4/6 plus terapie endocrină.
Medicamentul a atins obiectivul principal de supravieţuire fără progresie la pacienţii (SFP) al căror cancer a exprimat un anumit tip de mutaţie, dar nu a reuşit să arate o îmbunătăţire semnificativă din punct de vedere statistic în populaţia cu intenţie de tratament, au declarat marţi companiile.
Vepdegestrant este un degradant PROTAC (molecule chimerice ce targetează ţintit proteoliza - PROTAC) ER experimental, cu administrare orală, pentru cancerul de sân ER+/HER2- şi este conceput pentru a valorifica sistemul natural de eliminare a proteinelor din organism pentru a viza şi degrada în mod specific ER (receptorii de estrogen).
În februarie 2024, companiile au anunţat că Administraţia americană pentru alimente şi medicamente (FDA) a acordat desemnarea Fast Track pentru investigarea medicamentului ca monoterapie în tratamentul adulţilor cu cancer de sân ER+/HER2- avansat sau metastatic tratat anterior cu terapie endocrină (hormonală).
Despre cancerul de sân metastatic
Aproximativ 2,3 milioane de noi diagnostice de cancer de sân au fost raportate la nivel mondial în 2022,1 şi se estimează că aproape 320.000 de persoane vor fi diagnosticate cu cancer de sân în Statele Unite în 2025.2
Cancerul de sân cu receptor de estrogen pozitiv şi receptor 2 negativ al factorului de creştere epidermic uman (ER+/HER2-) reprezintă aproximativ 70% din toate cazurile.3
Aproape 30 % dintre femeile diagnosticate iniţial cu cancer de sân în stadiu incipient vor dezvolta în cele din urmă cancer metastatic (CMM)4, cel mai avansat stadiu în care boala s-a răspândit dincolo de sân în alte părţi ale corpului.
Progresele în materie de tratament ajută pacienţii cu cancer de sân metastatic să gestioneze mai bine simptomele, să încetinească creşterea tumorii şi le pot permite să trăiască mai mult, însă majoritatea pacienţilor dezvoltă în cele din urmă rezistenţă la tratamentele curente standard de primă linie şi se confruntă cu progresia bolii.
Mutaţiile ESR1 sunt o cauză frecventă a rezistenţei dobândite şi sunt întâlnite la aproximativ 40% dintre pacienţi în tratamentul de linia a doua.5 6 7
Referinţe:
1 World Health Organization. (2024, March 13). Breast cancer. World Health Organization. https://www.who.int/news-room/fact-sheets/detail/breast-cancer.
2 Siegel RL, Kratzer TB, Giaquinto AN, Sung H, Jemal A. Cancer statistics, 2025. CA Cancer J Clin. 2025 Jan-Feb;75(1):10-45. doi: 10.3322/caac.21871. Epub 2025 Jan 16. PMID: 39817679; PMCID: PMC11745215.
3 Surveillance, Epidemiology, and End Results Program Data, https://seer.cancer.gov/statfacts/html/breast-subtypes.html.
4 Redig AJ, McAllister SS. Breast cancer as a systemic disease: a view of metastasis. J Intern Med. 2013;274(2):113-126. doi:10.1111/joim.12084.
5 Bidard F-C, et al. Elacestrant (oral selective estrogen receptor degrader) Versus Standard Endocrine Therapy for Estrogen Receptor–Positive, Human Epidermal Growth Factor Receptor 2–Negative Advanced Breast Cancer: Results From the Randomized Phase III EMERALD Trial. Journal of Clinical Onoclogy. 2022 May https://doi.org/10.1200/JCO.22.00338.
6 Kalinsky, K. Abemaciclib Plus Fulvestrant in Advanced Breast Cancer After Progression on CDK4/6 Inhibition: Results From the Phase III postMONARCH Trial. Journal of Clinical Oncology. 2024 Dec. https://doi.org/10.1200/JCO-24-0208.
7 Tolaney, S. et al. AMEERA-3: Randomized Phase II Study of Amcenestrant (Oral Selective Estrogen Receptor Degrader) Versus Standard Endocrine Monotherapy in Estrogen Receptor–Positive, Human Epidermal Growth Factor Receptor 2–Negative Advanced Breast Cancer. Journal of Clinical Oncology. https://ascopubs.org/doi/full/10.1200/JCO.22.02746
