Un medicament experimental dezvoltat de grupul farmaceutic Novartis pentru tratamentul siclemiei a fost aprobat în Statele Unite. Medicamentul, numit crizanlizumab, este primul dintr-o serie de noi tratamente dezvoltate în ultimii ani care obţine autorizaţie de punere pe piaţă.
Crizanlizumab este un medicament biologic şi a primit aprobare pe baza rezultatelor unui studiu clinic, care au arătat că, folosit într-o doză mare, reduce crizele de durere la pacienţii cu siclemie.
Datele din studiul clinic au indicat că numărul de crize s-a redus la jumătate, la 1,63 incidente pe an, la pacienţii care au primit crizanlizumab, comparativ cu 2,98 crize pe an la pacienţii din grupul pacebo.
Novartis estimează că noul medicament ar putea genera venituri de circa 1 miliard de dolari pe an.
Siclemia sau anemia falciformă este cea mai frecventă boală de sânge ereditară din Statele Unite, afectând aproape 100.000 de americani. Pacienţii cu siclemie au celule roşii în formă de seceră, care au probleme cu mişcarea prin vasele de sânge şi, prin urmare, provoacă blocaje sau un flux sanguin lent care transportă insuficient oxigen în corp.
Siclemia este periculoasă din cauza complicaţiilor potenţiale ale vaselor de sânge blocate, care pot include accident vascular cerebral, dificultăţi de respiraţie, hipertensiune pulmonară şi alte leziuni ale organelor. Deoarece afectează mai puţîn de 200.000 de pacienţi, siclemia este considerată o boală rară.
Noile tratamente inovatoare dezvoltate în ultimii ani pentru siclemie explorează modalităţi noi de utilizare a medicamentelor şi a tehnologiilor de vârf, cum ar fi interferenţa ARN, terapia cu celule stem tratate genetic şi terapia genică.
