Un potenţial tratament pentru o tulburare musculară rară furnizează rezultatea promiţătoare într-un studiu avansat

Un potenţial tratament pentru o tulburare musculară rară furnizează rezultatea promiţătoare într-un studiu avansat

Compania farmaceutică americană Immunovant a anunţat miercuri că medicamentul său pentru un tip de boală autoimună cronică, ce afectează muşchii a atins obiectivul principal de a îmbunătăţi capacitatea unor pacienţi pentru a desfăşura activităţi zilnice într-un studiu de fază avansată.

Medicamentul, batoclimab, a fost testat pentru miastenia gravis, o boală autoimună neuromusculară cronică, în care anticorpii blochează comunicarea dintre nervi şi muşchi, ducând la slăbirea muşchilor scheletici şi la oboseală extremă. Boala afectează, cel mai frecvent, muşchii folosiţi pentru mişcarea ochilor, expresiile faciale, mestecat, înghiţire şi vorbire.

Separat, compania a împărtăşit date dintr-un studiu de fază intermediară privind testarea medicamentului la pacienţi cu un tip de tulburare neurologică numită polineuropatie demielinizantă inflamatorie cronică (CIDP) - o boală autoimună dobândită a sistemului nervos periferic, caracterizată prin slăbiciune progresivă şi afectare a funcţiei senzoriale la nivelul picioarelor şi braţelor.

La acest moment, compania a anunţat că va aştepta până să ia o decizie finală privind solicitarea autorităţilor de reglementare din domeniul sănătăţii pentru autorizarea batoclimab în tratamentul miasteniei gravis sau CIDP, până când vor fi disponibile rezultatele studiilor de fază 3 aflate în desfăşurare pentru boala oculară tiroidiană.

Batoclimab (IMVT-1401) este un anticorp monoclonal experimental dezvoltat pentru tratarea bolilor autoimune. Acesta acţionează prin inhibarea receptorului neonatal Fc (FcRn), reducând astfel nivelurile de imunoglobulină G (IgG), care joacă un rol important în bolile autoimune.

Pentru ce afecţiuni este testat batoclimab?

Medicamentul este investigat pentru mai multe afecţiuni autoimune, inclusiv:

  • Miastenia gravis – o boală neuromusculară care afectează forţa muşchilor implicaţi în mişcarea ochilor, expresiile faciale, mestecatul şi înghiţirea.
  • Boala oculară tiroidiană - Oftalmopatia tiroidiană (TED - Thyroid Eye Disease) – o afecţiune inflamatorie care afectează ochii şi este asociată cu boli autoimune tiroidiene.
  • Polineuropatie demielinizantă inflamatorie cronică (CIDP) – o tulburare neurologică rară care provoacă slăbiciune şi amorţeală la nivelul membrelor.

Cum funcţionează medicamentul?

Anticorpul monoclonal blochează receptorul FcRn, ceea ce duce la scăderea concentraţiei de anticorpi IgG din sânge. Deoarece anticorpii IgG sunt implicaţi în multe boli autoimune, reducerea lor poate ajuta la diminuarea reacţiilor autoimune dăunătoare.

Deocamdată, batoclimab este în faza studiilor clinice şi nu a fost aprobat pentru utilizare clinică. Dezvoltatorul farma a anunţat că analizează rezultatele studiilor înainte de a decide dacă va solicita aprobarea autorităţilor de reglementare din domeniul sănătăţii.

Despre miastenia gravis

Boala „invizibilă”, Miastenia Gravis este o boală cronică neuromusculară care se manifestă prin oboseală severă la repetarea unei anumite mişcări şi slăbiciunea muşchilor voluntari ai corpului.

Aceasta boală provoacă simptome fizice complexe şi cronice care slăbesc musculatura corpului şi pot fi potenţial ameninţătoare de viaţă.

Afectând expresiile faciale, vederea, vorbirea, masticaţia, înghiţirea şi respiraţia, aceasta face ca mişcările zilnice să fie obositoare şi dificile. Fiind o boală rară, diagnosticarea ei rămâne dificilă.

Frecvenţa cazurilor este de 1 la 10.000 persoane, mai frecvent la femeile cu vârsta cuprinsă între 15 şi 30 ani şi la bărbaţii cu vârsta de peste 50 de ani, dar poate apare şi la copii.

Prevalenţa globală este de 100-350 de cazuri la 1 milion de persoane, pacienţii putând avea dificultăţi la respiraţie, înghiţire, masticaţie şi vorbire.  Se estimează că în România există peste 2.300 de pacienţi diagnosticaţi.

Multe boli autoimune precum Miastenia Gravis, precum şi o serie de alte afecţiuni umane, rezultă din incapacitatea de a regla activitatea anticorpilor IgG (imunoglobulinele G) - colectiv, aceste boli sunt denumite patologii mediate de IgG.

 

viewscnt