Comitetul pentru medicamente de uz uman al Agenţiei Europene a Medicamentului (EMA) a stârnit indignarea pacienţilor, recomandând revocarea unei autorizaţii de introducere pe piaţă pentru un medicament utilizat în tratamentul unei boli hepatice rare.
Comitetul pentru medicamente de uz uman al EMA (CHMP) a emis un aviz (28 iunie) conform căruia medicamentul acid obeticholic, cunoscut sub denumirea comercială de Ocaliva, nu mai este recomandat pentru tratamentul colangitei biliare primare (CBP), o afecţiune autoimună progresivă incurabilă care afectează ficatul.
Afecţiunea distruge treptat căile biliare şi poate duce la insuficienţă hepatică sau la un risc crescut de cancer hepatic.
Decizia EMA a fost întâmpinată cu indignare din partea fundaţiei CBP şi a celor care consideră că decizia se bazează pe un studiu eronat şi pe o incapacitate de a ţine cont de datele din lumea reală.
„Cerem Comisiei Europene să analizeze decizia şi să o anuleze pentru noi", a declarat marţi pentru Euractiv Robert Mitchell-Thain, director executiv al Fundaţiei CBP.
„Avem astăzi aici pacienţi care beneficiază de acest tratament, care spun iată-ne, cereţi-ne dovezile din lumea reală!"
Fundaţia a organizat un protest în apropierea sediului Berlaymont al Comisiei Europene (25 iulie), pentru a îndemna Comisia să respingă recomandarea CHMP şi să efectueze o revizuire a datelor din lumea reală care, susţin ei, dovedesc beneficii clinice extinse.
Aceştia critică în special studiul control randomizat, în urma căruia multe persoane au renunţat la studiu pentru a se asigura că au acces la medicamentul activ şi nu la placebo.
Pentru unii pacienţi, acesta este singura alternativă disponibilă pentru cei care nu răspund bine la acidul ursodeoxicolic (UDCA), un alt medicament autorizat.
Demonstraţie a fundaţiei CBP la Bruxelles, 25 iulie 2024
Medicamentul în cauză a primit autorizaţie condiţionată de introducere pe piaţă din partea EMA în 2016, sub rezerva rezultatelor unui studiu clinic randomizat.
Analizând rezultatele studiului şi luând în considerare feedback-ul din partea experţilor în boli hepatice, precum şi din partea persoanelor care au experienţa de a trăi cu CBP, CHMP a concluzionat că beneficiile clinice ale medicamentului nu au fost confirmate.
Fundaţia PBC a primit sprijin din partea Asociaţiei Europene pentru Studiul Ficatului (EASL), care afirmă că „dovezile reale publicate care evaluează acidul obeticholic pe parcursul mai multor ani (la nivel populaţional) se adaugă la ansamblul de dovezi care contribuie la evaluarea generală a eficacităţii medicamentului".
EASL indică îmbunătăţiri semnificative ale markerilor biochimici şi o reducere a evenimentelor clinice pentru cei cu PBC în stadiu incipient.
Solicitată să comenteze, o sursă a Comisiei Europene a declarat pentru Euractiv că a primit evaluarea EMA conform căreia autorizaţia de introducere pe piaţă condiţionată pentru Ocaliva ar trebui revocată şi că va lua o decizie cu privire la acest dosar în termenul de 67 de zile prevăzut de legislaţie.
Aceştia nu au dorit să ofere alte comentarii în acest stadiu, dar au afirmat că în ceea ce priveşte Comisia aceasta are deplină încredere în evaluările ştiinţifice ale EMA.
Dacă va fi confirmat de Comisie, medicamentul nu va mai fi autorizat pentru utilizare în Uniunea Europeană.
Cu toate acestea, EMA a permis continuarea furnizării prin „utilizare din compasiune” sau prin programe limitate cu pacienţi nominalizaţi pentru cei care utilizează deja medicamentul.
