Diabetul zaharat de tip 1 este o afecţiune cronică care poate pune viaţa în pericol, în care pancreasul produce puţină insulină sau deloc. Spre deosebire de diabetul zaharat de tip 2, diabetul de tip 1 tinde să apară în copilărie sau adolescenţă, dar prezintă simptome similare, cum ar fi sete crescută şi o nevoie de a micţiona mai des, şi are, de asemenea, consecinţe similare precum leziuni ale inimii, vaselor de sânge şi leziuni renale. Aceşti pacienţi au nevoie de terapie cu insulină pentru tot restul vieţii.
Autoritatea de reglementare a sănătăţii din Statele Unite, FDA, a dat recent undă verde peentru începerea testelor pe oameni cu un nou medicament experimental cu administrare orală pentru diabetul zaharat de tip 1.
Startup-ul TIXiMED, al Universităţii Alabama (UAB), a obţinut aprobare din partea Administraţiei americane pentru Alimente şi Medicamente, pentru începere testelor chimice cu compusul TIX100, ceea ce reprezintă o etapă importantă în dezvoltarea acestei noi abordări de tratament pentru diabetul zaharat de tip 1, dezvoltat după zeci de ani de cercetare.
„Întrucât TIX100 este disponibil pe cale orală, promite să uşureze povara injecţiilor multiple zilnice cu insulină sau perfuziilor cu insulină de care depind persoanele cu diabet zaharat de tip 1”, a declarat dr. Anath Shalev, specialist în cercetarea diabetului juvenil în cadrul Diviziei de endocrinologie, diabet şi metabolism a facultăţii de Medicină a UAB şi directorul Centrului pentru diabet al universităţii.
„Suntem foarte încântaţi să vedem că munca noastră este transpusă într-un tratament mai bun pentru diabet, care poate avea un impact asupra atât de multor oameni şi poate oferi o descoperire pentru diabetul zaharat de tip 1”, a adăugat el.
Înainte de prima utilizare la om, fiecare medicament nou trebuie să fie supus unor teste riguroase de siguranţă.
Pentru a obţine autorizarea FDA, medicamentul experimental TIX100 a fost supus unor teste farmacologice de siguranţă şi toxicocinetice extinse, precum şi a unor verificări a procesului de producţie şi control al calităţii pentru a asigura un produs medicamentos extrem de pur, de calitate medicală pentru viitorul studiu clinic.
Potrivit laboratorului american, TIX100 este un inhibitor al proteinei TXNIP puternic şi specific şi, ca atare, funcţionează diferit de orice medicament aprobat pentru diabet. Prin promovarea funcţiei adecvate a celulelor insulare, acesta vizează în continuare o cauză fundamentală cheie a bolii.
În diabet, nivelul TXNIP, o proteină implicată în stresul oxidativ, este crescut în insulele pancreatice şi provoacă moartea şi disfuncţia celulelor beta, care produc insulină.
Cercetările laboratorului UAB au arătat că inhibarea TXNIP protejează celulele beta şi promovează sănătatea şi funcţia celulelor beta.
Dr. Shalev a identificat pentru prima dată proteina TXNIP, în 2002, în insulele umane expuse la un nivel ridicat de glucoză şi a continuat să demonstreze că aceasta joacă un rol important în toxicitatea glucozei şi în pierderea celulelor beta pancreatice.
În următoarele două decenii, Shalev a aprofundat rolul proteinei TXNIP. Laboratorul său a constatat că deleţia genetică a TXNIP a protejat împotriva diabetului în diferite modele, fără a provoca efecte dăunătoare.
În plus, inhibarea farmacologică nespecifică a TXNIP nu numai că a prevenit, dar a şi inversat diabetul zaharat clinic manifest.
Aceste efecte benefice ale inhibării TXNIP au fost ilustrate în diferite modele de diabet la şoareci, precum şi la oamenii cu diabet zaharat de tip 1, confirmând translatabilitatea acestei abordări.
Folosind aceleaşi modele preclinice de diabet, laboratorul UAB a reuşit să testeze TIX100 şi a observat efecte antidiabetice şi mai uimitoare. Acestea au inclus normalizarea secreţiei de glucagon a celulelor alfa, o problemă a diabetului dificil de abordat.
În 2022, dr. Shalev a primit un premiu important pentru cele trei decenii de experienţă în cercetarea diabetului şi în dezvoltarea de regimuri terapeutice care schimbă boala.
„Suntem foarte bucuroşi că FDA a acordat TIX100 aprobarea pentru începerea testelor clinice şi aşteptăm cu nerăbdare să vedem rezultatele studiilor pe oameni”, a declarat Kathy Nugent, director executiv al Institutului Harbert de inovare şi antreprenoriat (HIIE) al UAB.
„În lumea dezvoltării medicamentelor, aceasta este o etapă semnificativă. Credem în cercetarea dr. Shalev şi suntem mândri să jucăm un rol în dezvoltarea unui astfel de tratament pentru diabetul zaharat de tip 1", a adăugat ea.
