Marile companii farmaceutice care produc tratamente personalizate pentru cancere de sânge îşi propun să reducă timpul de producţie la jumătate în următorii ani, încercând să ofere tratamentul mai devreme în evoluţia bolii unui pacient.
Aceste tratamente cunoscute sub denumirea de terapii CAR-T sunt utilizate pentru cei mai bolnavi pacienţi pentru care tratamentele standard au eşuat. Acestea implică îndepărtarea celulelor T ale pacientului - o componentă-cheie a sistemului imunitar - după care acestea sunt reproiectate pentru a recunoaşte şi ataca celulele maligne odată ce sunt reinfuzate.
Gilead Sciences, Novartis, Johnson & Johnson (J&J), şi Bristol Myers Squibb, sunt marii producători de astfel de terapii, care pot prelungi viaţa cu luni sau ani în cazul pacienţilor cu cancere agresive avansate.
Potrivit analiştilor, reducerea cu zile sau săptămâni a timpului necesar în prezent între îndepărtarea şi reintroducerea celulelor la un pacient ar putea face tratamentul accesibil pacienţilor care în acest timp s-ar putea îmbolnăvi prea mult în timpul procesului.
Se estimează că doar aproximativ 1 din 5 pacienţi eligibili primeşte tratamente CAR-T.
Timpul până la tratament, care a fost de până la 37 de zile atunci când prima terapie CAR-T a fost lansată în 2017 de Novartis, a scăzut acum la 14 zile cu tratamentul de la Gilead.
Un timp de răspuns de o săptămână ar putea extinde aceste tratamente la 2 sau 3 din 5 pacienţi eligibili.
Îmbunătăţirea timpului de fabricaţie ar putea fi un avantaj competitiv atunci când terapiile sunt aprobate pentru acelaşi cancer sau aceeaşi populaţie şi concurează direct şi ar putea oferi companiilor un avantaj faţă de tratamentele disponibile mai rapid, cum ar fi anticorpii sau conjugatele anticorp-medicament.
Pentru a produce tratamentele, celulele T ale unui pacient sunt izolate, congelate şi expediate către producători. Odată primite, celulele sunt purificate, modificate şi extinse la un număr suficient de mare pentru a trata pacientul. Acestea trec apoi prin procese de control al calităţii înainte de a fi re-congelate şi expediate înapoi pentru perfuzie.
Grupul farmaceutic american Gilead Sciences testează în prezent o nouă tehnologie cu care speră să poată reduce cu două zile procesul de fabricaţie prin utilizarea unor celule tinere mai sănătoase şi mai puternice.
De asemenea, compania farma doreşte să automatizeze complet unele părţi ale procesului de fabricaţie care sunt în prezent semi-automatizate şi să obţină aprobarea autorităţilor de reglementare pentru a scurta timpul de control al calităţii.
La rândul său, grupul farmaceutic elveţian Novartis îşi propune ca următoarea sa generaţie de tratamente să dureze 10 zile sau mai puţin în Statele Unite, prin intermediul platformei sale de producţie rapidă T-Charge. Tratamentul său, Kymriah (tisagenlecleucel), durează în prezent între 3 şi 4 săptămâni, obiectivul fiind de 22 de zile.
Novartis a declarat că sistemul T-Charge va scurta timpul de fabricaţie, deoarece permite celulelor modificate să se înmulţească în organismul pacientului, reducând nevoia de expansiune celulară extinsă înainte de perfuzie.
Fiecare zi contează
Dr. Chijioke Nze de la Centrul american de cancer MD Anderson, din Houston a declarat pentru Reuters că un timp de fabricaţie de o săptămână ar fi ideal.
Pacienţii mai fragili pot dezvolta disfuncţii renale sau hepatice în timp ce aşteaptă ca terapia lor să fie fabricată sau pot deveni prea slăbiţi pentru a putea fi supuşi cu succes tratamentului, a explicat dr. Nze.
„Populaţia de pacienţi care are nevoie de terapii cu celule CAR-T are, în general, boala cea mai agresivă dintr-o boală deja agresivă”, spune el.
Analiştii şi producătorii de medicamente spun că utilizarea terapiilor cu celule CAR-T mai devreme, înainte ca medicii să prescrie mai întâi alte tratamente multiple care nu reuşesc să ajute pacienţii, ar extinde, de asemenea, utilizarea acestora.
Unele terapii CAR-T sunt aprobate pentru a fi administrate doar după ce pacienţii au primit alte trei sau patru tratamente care au eşuat înainte de a utiliza terapia CAR-T.
Creşterea numărului de spitale şi centre de sănătate care oferă tratamentele va face, de asemenea, acest lucru fezabil pentru mai mulţi pacienţi, spun analiştii.
Din 2017, peste 42.000 de persoane la nivel global au primit tratamente CAR-T.
Şase produse CAR-T sunt aprobate în Uniunea Europeană (UE) şi Statele Unite pentru tratamentul unor cancere de sânge, inclusiv limfoame şi unele forme de leucemie.: Abecma (idecabtagene vicleucel), Breyanzi (lisocabtagen maraleucel), Carvykti (ciltacabtagen autoleucel), Kymriah (tisagenlecleucel), Tecartus (brexucabtagene autoleucel) şi Yescarta (axicabtagene ciloleucel).
Terapii cu celule CAR-T autorizate în Uniunea Europeană
Aceste terapii sunt utilizate pentru tratarea cancerelor de sânge, cum ar fi leucemia cu celule B, limfomul cu celule B, limfomul folicular, mielomul multiplu şi limfomul cu celule de manta la pacienţii al căror cancer a revenit (recidivă) sau a încetat să mai răspundă la tratamentul anterior (refractar).
Lynelle Hoch, care conduce divizia de terapie celulară a Bristol Myers Squibb, a declarat pentru Reuters că BMS se concentrează în prezent pe creşterea capacităţii sale de producţie. Timpul de producţie a tratamentelor tinde să scadă şi va fi ajutat de colaborarea sa cu Cellares, o firmă de dezvoltare şi producţie care deţine o platformă de producţie de terapie celulară complet automatizată.
Într-o declaraţie, J&J a afirmat că şi-a dublat capacitatea de producţie CAR-T anul trecut şi se străduieşte să o dubleze din nou în 2024. J&J a afirmat că depune eforturi pentru a reduce şi mai mult durata tratamentelor.
Cindy Perettie, director la unitatea de terapie celulară Kite a Gilead, a declarat într-un interviu că pacienţii cu limfom care au încercat deja două tratamente mai au în general doar câteva luni de supravieţuire şi trebuie să fie trataţi cât mai repede posibil.
„Fiecare zi contează pentru aceşti pacienţi”.
Sursa: Reuters, 24 iulie 2024
