Un studiu clinic în premieră cu o terapie inovatoare, condus în mai multe centre medicale din Statele Unite, a demonstrat că aceasta poate fi utilizată în condiţii de siguranţă la copiii imunocompromişi.
În cadrul unui studiu clinic realizat de mai multe instituţii medicale din Statele Unite, cercetătorii au descoperit că terapiile intravenoase realizate din celule T specifice virusului (VST) pot trata eficient pacienţii pediatrici imunocompromişi, depăşind cu mult standardul actual de îngrijire, potrivit unei noi cercetări publicate joi, în revista Nature Communications.
Terapia cu celule T specifice virusului (VST) este un tip de terapie celulară care ajută sistemul imunitar să lupte împotriva virusurilor care pot apărea la persoanele imunocompromise după un transplant de celule stem hematopoietice (HSCT) sau un transplant de organe.
Peste 60% dintre pacienţii din cadrul studiului clinic de fază II, condus de cercetători de la Spitalul Naţional Pediatric şi Institutul de Cancer din Statele Unite, au răspuns la terapia inovatoare VST.
Acest nou tratament utilizează sânge de la donatori sănătoşi pentru a fabrica o terapie imunitară foarte specializată care, atunci când este administrată pacienţilor cu imunitate compromisă, stimulează sistemul imunitar al acestora să lupte împotriva unor virusuri potenţial ameninţătoare de viaţă, inclusiv citomegalovirusul, Epstein-Barr şi adenovirusul.
Fără această terapie, estimările sugerează că mai puţin de 30% dintre pacienţi s-ar recupera, folosind protocoalele standard.
„Marea majoritate a pacienţilor noştri nu numai că au răspuns la terapie, dar au reuşit să renunţe la antivirale, care au efecte secundare extinse", a declarat dr. Michael Keller, primul autor al studiului şi directorul Laboratorului de cercetare translaţională din cadrul programului naţional pediatric de îmbunătăţire celulară şi tehnologii pentru imunoterapie (CETI), într-un comunicat al spitalului pediatric National's.
Potrivit medicului american, datele promiţătoare sugerează o speranţă pentru pacienţii cu boli rare care afectează imunitatea şi care îi lasă vulnerabili multe pericole.
Cercetarea a reunit experţi din cadrul Consorţiului pentru Transplanturi şi Terapie Celulară Pediatrică (PTCTC) şi al Consorţiului de Tratament al Imunodeficienţei Primare (PIDTC) pentru a crea primul studiu multicentric, realizat de un consorţiu pediatric, privind terapiile adoptive cu celule T pentru virusuri.
De asemenea, studiul recent reprezintă unul dintre primele care include pacienţi grav bolnavi, care sunt adesea excluşi din cercetare.
Dr. Keller şi specialişti ai Centrului de Cercetare în domeniul Cancerului şi Imunologiei (CCIR) au contribuit la crearea unui program recunoscut la nivel internaţional, fiind pionieri în terapiile de prevenire a complicaţiilor cauzate de infecţiile virale la pacienţii imunocompromişi.
Printre aceştia se numără pacienţii cu imunodeficienţă congenitală şi alţii care au suferit un transplant de măduvă osoasă pentru tumori maligne sau afecţiuni nemaligne, cum ar fi boala cu celule seceră (siclemie).
În timp ce medicii pot trata unii pacienţi imunocompromişi pentru infecţii cu antivirale standard, o mică parte dintre aceştia nu răspund la aceste tratamente.
Children's National este unul dintre puţinele spitale din Statele Unite care are şi alte opţiuni. În ultimele câteva decenii, cercetătorii au găsit modalităţi de a dezvolta terapii VST realizate din celule T stocate în bănci celulare, o aplicaţie mai avansată a modului în care sunt folosite celulele roşii donate pentru tratarea anemiei.
La acest studiu au participat 35 de centre din Statele Unite care au înrolat 51 de pacienţi la 22 de spitale în perioada 2018-2022.
„Am vrut să demonstrăm că această terapie care poate salva vieţi poate fi administrată în siguranţă în centrele pediatrice regionale care nu au putut folosi niciodată această abordare", a declarat dr. Pulsipher, unul dintre cercetătorii principali ai studiului.
„Am unit experţi de top în acest domeniu şi am avut succes cu unii dintre cei mai dificili pacienţi trataţi vreodată cu această abordare. Constatările noastre au ajutat la definirea persoanelor care pot beneficia cel mai mult de această terapie, deschizând calea pentru dezvoltarea comercialăm a tratamentului", a precizat medicul.
Laboratorul Good Manufacturing Practices (GMP), al spitalului Children's National, a furnizat terapii VST adecvate pentru 75 dintre cei 77 de pacienţi care au solicitat să se alăture studiului.
Potrivit specialiştilor, s-au obţinut răspunsuri clinice la 62% dintre pacienţii care au fost supuşi unui transplant de celule stem şi la 73% dintre pacienţii care au fost trataţi cu VST şi evaluaţi la o lună după administrarea terapiei celulare printr-o perfuzie.
Documentul a prezentat riscurile şi factorii clinici care au un impact asupra rezultatelor atunci când sunt utilizaţi donatori terţi pentru fabricarea terapiilor VST.
Având în vedere că cercetătorii abia încep să dezvolte terapiile celulare, mai este mult de lucru pentru a înţelege numeroasele moduri în care acestea interacţionează cu sistemul imunitar.
Într-o lucrare separată, publicată de asemenea recent în Nature Communications, membrii echipei au documentat cazul unui copil cu imunodeficienţă combinată severă, care s-a confruntat cu efecte secundare extrem de rare atunci când tratamentul VST a interferat cu grefa de măduvă osoasă a donatorului.
Cazul a determinat echipa să colaboreze cu administraţia americană de reglementare în domeniul sănătăţii, FDA, pentru a identifica criteriile pentru donatorii VST înscrişi în acest studiu, în vederea atenuării unor astfel de complicaţii.
În deceniul următor, dr. Bollard vede promisiuni în terapiile celulare pentru pacienţii cu cancer, deficienţe imunitare după transplant şi zeci de alte afecţiuni, inclusiv boli genetice şi autoimune.
Studiile viitoare vor continua să caute modalităţi de optimizare a fabricaţiei, administrării şi rezultatelor pe termen lung pentru aceste terapii - şi de îmbunătăţire a impactului pe tot parcursul vieţii asupra pacienţilor, au precizat cercetătorii americani.
