O echipă de cercetători americani a identificat un nou tratament potenţial pentru scleroză laterală amiotrofică (SLA), o boală incurabilă şi letală.
În prezent nu există niciun tratament aprobat pentru SLA, o boală care duce la deces în câţiva ani după diagnosticare, existând doar medicamente care încetinesc puţin progresia bolii.
Un studiu publicat recent în "Cell Reports" arată că echipa de cercetători de la Boston Children's Hospital şi de la Pfizer a utilizat o platformă de identificare a unor medicamente-ţintă folosind neuroni prelevaţi de la pacienţi cu SLA.
În urma analizelor, cercetătorii au identificat două medicamente-ţintă ca tratamente potenţiale, din care unul este deja aprobat pentru alte afecţiuni - agonist al receptorului dopaminei D2.
Pentru a crea neuronii motorii folosiţi pentru screening, cercetătorii au folosit celule stem pluripotente realizate în laborator folosind probe de ţesut prelevate de la pacienţi cu SLA care au mutaţia SOD1(A4V).
Cercetătorii au creat şi o tehnologie care să le permită să măsoare "hiperexcitabilitatea" neuronilor înainte şi după expunerea la medicamentele-candidat.
Studii anterioare au indicat că neuronii motori cu mutaţia specifică SLA sunt mai "excitabili" decât neuronii motori normali, ceea ce are ca efect apariţia simptomelor degenerative la pacienţi şi decesul.
Cercetătorii au studiat răspunsul acestor neuroni motori cu gena SLA prin expunerea la circa 2.900 de medicamente dintr-o bază de date a Pfizer, din care au selectat în primă fază 67 de molecule care au redus hiperexcitabilitatea neuronilor motori fără a provoca toxicitate.
Ulterior, cercetătorii s-au concentrat pe studierea unei clase de molecule, agonist al receptorului dopaminei D2 (DRD2), despre care nu se cunoştea anterior că au un rol în hiperexcitabilitatea neuronilor motorii.
Avantajul este că există deja aprobate mai multe molecule din această clasă, cum ar fi bromocriptina şi sumanirol.
Cercetătorii intenţionează să realizeze studii suplimentare şi să folosească platfoma şi pentru identificarea de molecule pentru alte boli neurodegenerative, precum boala Alzheimer.
