Agenţia Europeană a Medicamentului (EMA) a recomandat extinderea indicaţiei unui medicament pentru a include tratamentul bolilor pulmonare interstiţiale (ILD), care determina fibroza pulmonară progresivă, la copii şi adolescenţi începând cu vârsta de 6 ani. În prezent nu există terapii aprobate pentru aceste afecţiuni la copii în Uniunea Europeană (UE). Decizia de autorizare aparţine Comisiei Europene, care urmează, de obicei, recomandările experţilor UE.
Bolile pulmonare interstiţiale cu fibroză cronică şi fenotip progresiv cuprind un grup de afecţiuni respiratorii rare, complexe şi eterogene, care pot provoca grade diferite de inflamaţie sau fibroză (cicatrizare) în ţesutul pulmonar, ce pot fi legate de multe cauze, inclusiv de afecţiuni autoimune precum scleroza sistemică. ILD se caracterizează prin acumularea de cicatrici în plămâni, ceea ce duce la dificultăţi de respiraţie.
Medicamentul, care este deja autorizat în UE pentru tratamentul bolilor pulmonare interstiţiale la adulţi, a fost evaluat de experţii EMA şi a primit opinie pozitivă (recomandare de autorizare) în ultima şedinţă a Comitetului pentru medicamente de uz uman (CHMP) a instituţiei, desfăşurată în perioada 9-12 decembrie 2024.
Substanţa activă din medicamentul Ofev, nintedanib, blochează activitatea unor enzime cunoscute sub denumirea de tirozin-kinaze. Aceste enzime sunt implicate în generarea ţesutului cicatricial. Prin blocarea acestor enzime, medicamentul ajută la reducerea formării cicatricilor în plămâni, împiedicând agravarea simptomelor bolii.
Medicamentul este disponibil sub formă de capsule care se administrează oral, de două ori pe zi. O concentraţie mai mică va fi disponibilă pentru utilizarea la copii.
Având în vedere numărul foarte mic de copii cu aceste afecţiuni, care se estimează că afectează mai puţin de 5 copii la un milion în UE, Comitetul pentru medicamente de uz uman al EMA (CHMP) şi-a bazat recomandarea de a extinde utilizarea tratamentului pe rezultatele unui studiu clinic pediatric de mici dimensiuni şi pe extrapolarea datelor din studiile la adulţi.
Siguranţa medicamentului a fost studiată într-un studiu clinic randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, care a implicat 39 de copii şi într-un studiu ulterior care a urmărit 33 dintre aceşti pacienţi şi 15 noi participanţi, urmăriţi timp de până la 124 de săptămâni.
Profilul de siguranţă al medicamentului la copii a fost comparabil cu cel observat la adulţi, a indicat EMA.
Datorită mecanismului său de acţiune, medicamentul poate avea efecte pe termen lung asupra creşterii şi dezvoltării dinţilor la copii şi adolescenţi care sunt mai puţin relevante la adulţi, a avertizat agenţia de reglementare în domeniul sănătăţii, într-un comunicat. Potrivit acesteia, pacienţii pediatrici trebuie monitorizaţi pentru aceste efecte potenţiale prin imagistică osoasă şi examinări dentare regulate în timpul tratamentului, Aceste efecte potenţiale urmează, de asemenea, să fie descrise în continuare prin colectarea de date suplimentare după autorizare.
Avizul adoptat de CHMP va fi trimis Comisiei Europene pentru adoptarea unei decizii privind extinderea indicaţiei terapeutice la nivelul UE. Odată ce extinderea va fi acordată, deciziile privind preţul şi rambursarea vor fi luate la nivelul fiecărui stat membru, ţinând seama de rolul sau utilizarea potenţială a acestui medicament în contextul sistemului naţional de sănătate din ţara respectivă.
