Într-o evoluţie revoluţionară care ar putea schimba viaţa a mii de persoane cu leziuni ale măduvei spinării, cercetătorii europeni au descoperit că un tratament specializat cu anticorpi îi poate ajuta pe pacienţi să recâştige un control mai bun al mişcărilor braţelor şi mâinilor. Descoperirea este deosebit de semnificativă pentru cei care suferă de leziuni ale măduvei spinării în zona gâtului, oferind speranţa unei mai mari independenţe în activităţile zilnice.
Cercetarea, care va fi publicată în numărul din ianuarie al revistei The Lancet Neurology, s-a axat pe un anticorp inovator numit NG101. Acesta vizează o proteină din organism care, în mod normal, împiedică vindecarea nervilor afectaţi.
Studiul, desfăşurat în 13 centre medicale din Germania, Elveţia, Republica Cehă şi Spania, a implicat 126 de participanţi cu vârste cuprinse între 18 şi 70 de ani. Toţi pacienţii au suferit leziuni acute ale măduvei spinării în regiunea gâtului, o afecţiune cunoscută sub numele tetraplegie (paralizie), care afectează atât funcţionarea braţelor, cât şi a mâinilor. Acest tip de leziune poate face ca sarcinile de zi cu zi, de la utilizarea unui smartphone la hrănirea proprie, să devină incredibil de dificile.
Pentru a testa eficacitatea tratamentului, cercetătorii au împărţit participanţii în două grupuri: 78 au primit tratamentul cu anticorpi prin injecţii directe în canalul spinal, în timp ce 48 au primit un placebo. Nici pacienţii, nici medicii lor nu au ştiut cine ce tratament primeşte - o practică standard în studiile clinice pentru a asigura rezultate imparţiale.
Constatările au evidenţiat o distincţie importantă: în timp ce pacienţii cu leziuni complete ale măduvei spinării (în care toate comunicaţiile nervoase sunt întrerupte) nu au prezentat îmbunătăţiri, cei cu leziuni incomplete (în care unele căi nervoase rămân intacte) au demonstrat progrese semnificative în recâştigarea controlului asupra muşchilor paralizaţi. Această îmbunătăţire s-a tradus într-o capacitate mai mare de a îndeplini sarcinile zilnice în mod independent.
Ceea ce face acest tratament unic este abordarea sa de vindecare. Anticorpul acţionează prin neutralizarea unei proteine numite Nogo-A, care în mod normal acţionează ca un semn biologic de oprire, împiedicând regenerarea fibrelor nervoase deteriorate. Prin blocarea acestei proteine, tratamentul dă permisiunea fibrelor nervoase să crească şi să reconstruiască conexiunile, ceea ce ar putea restabili funcţiile pierdute.
Sus: O leziune acută a măduvei spinării duce la o întrerupere a căilor nervoase motorii, ceea ce duce la paraplegie, o paralizie a muşchilor braţelor şi picioarelor. Centru: Căile nervoase lezate nu se pot reface suficient deoarece inhibitorii (Nogo) blochează creşterea de noi conexiuni. Jos: Cu ajutorul tratamentului cu anticorpi care neutralizează inhibitorii, se pot forma şi creşte noi conexiuni nervoase de-a lungul punţilor tisulare conservate. Acestea conduc la îmbunătăţirea recuperării motorii. (Ilustraţie: Spitalul Universitar Balgrist, Universitat Zurich, 19 decembrie 2024)
Profilul de siguranţă al tratamentului este deosebit de încurajator, cercetătorii nu au raportat până acum niciun efect secundar semnificativ. Acest rezultat pozitiv a determinat cercetătorii să planifice un studiu de monitorizare cu o versiune îmbunătăţită a anticorpului, programat să înceapă în decembrie 2024.
Pentru persoanele care suferă de leziuni ale măduvei spinării, această evoluţie reprezintă mai mult decât un simplu progres medical - oferă speranţă pentru recâştigarea independenţei şi îmbunătăţirea calităţii vieţii. Pe măsură ce cercetătorii avansează cu studiul de urmărire, aceştia se vor concentra pe pacienţii cu cele mai mari şanse de a beneficia de tratament pe baza acestor rezultate iniţiale.
Rezumatul lucrării
Studiul a investigat efectele unui tratament numit NG101 asupra pacienţilor cu leziuni acute ale măduvei spinării cervicale. Desfăşurat în mai multe centre din mai multe ţări, studiul a implicat pacienţi cu vârste cuprinse între 18 şi 70 de ani, care suferiseră leziuni în intervalul 4-28 de zile înainte de începerea studiului. Participanţii au fost împărţiţi aleatoriu pentru a primi fie NG101, fie un placebo prin injecţii intratecale (administrate în canalul spinal) de şase ori pe parcursul a 4 săptămâni. Cercetătorii, participanţii şi cea mai mare parte a personalului de studiu nu au ştiut cine a primit NG101 şi cine a primit placebo, menţinând integritatea dublu-orb a studiului. Impactul tratamentului a fost măsurat în principal prin modificările scorurilor motorii ale membrelor superioare după 6 luni.
Rezultate cheie
Principala constatare a fost că NG101 nu a îmbunătăţit semnificativ funcţia motorie comparativ cu placebo atunci când au fost evaluaţi toţi pacienţii împreună. Ambele grupuri au prezentat modificări similare ale scorurilor motorii după 6 luni. Cu toate acestea, o privire mai atentă asupra diferitelor subgrupuri din cadrul studiului a arătat că pacienţii cu leziuni motorii incomplete (un tip mai puţin sever de leziuni ale coloanei vertebrale) ar fi putut beneficia de tratament, ceea ce arată îmbunătăţiri potenţiale care ar putea fi explorate în cercetările viitoare.
Limitările studiului
Dimensiunea şi durata studiului ar fi putut limita capacitatea de a observa beneficii semnificative ale NG101. Selectarea participanţilor cu o gamă largă de gravităţi ale leziunilor ar fi putut dilua efectele potenţiale ale tratamentului. Variabilitatea caracteristicilor leziunilor şi a răspunsurilor la tratament în rândul pacienţilor ar fi putut influenţa rezultatele şi capacitatea de a generaliza constatările.
Concluzii
Rezultatele sugerează că, deşi anticorpul NG101 a fost sigur şi bine tolerat, acesta nu a oferit un beneficiu semnificativ faţă de un placebo pentru toţi participanţii. Această constatare contrastează cu unele rezultate promiţătoare în subgrupuri specifice, indicând că NG101 ar putea avea încă potenţial pentru anumiţi pacienţi, în special cei cu leziuni incomplete. Acest lucru necesită studii suplimentare pentru a rafina ţintirea tratamentului şi pentru a înţelege mai bine cine ar putea beneficia cel mai mult de astfel de terapii.
Finanţare
Studiul a primit sprijin din partea diferitelor instituţii europene, inclusiv programul UE Horizon2020 şi Secretariatul de Stat Elveţian pentru Educaţie, Cercetare şi Inovare. Niciunul dintre finanţatori nu a avut vreun rol în proiectarea, executarea sau analiza studiului, asigurând imparţialitatea constatărilor.
