Administraţia americană pentru alimente şi medicamente (FDA) a aprobat un tratament nou pentru o afecţiune cardiacă rară şi mortală.
Noul medicament a fost autorizat pentru tratarea pacienţilor adulţi cu cardiomiopatie amiloidă cu transtiretină (ATTR-CM), în care depunerile unei proteine defecte, precursoare a amiloidului, transtiretina (TTR) se acumulează în inimă şi pot provoca insuficienţa organului.
ATTR-CM cauzează dificultăţi pentru ca inima să pompeze sânge către alte părţi ale corpului şi o face să cedeze dacă nu este tratată.
Medicamentul a fost conceput pentru a imita o „mutaţie salvatoare” naturală a genei TTR (T119M) care vizează cauza principală a ATTR-CM şi stabilizează proteinele defecte, a anunţat producătorul într-un comunicat.
Medicamentul cu administrare orală de două ori pe zi, va fi pus pe piaţă în Statele Unite sub denumirea comercială de Attruby (cu substanţa activă acoramidis), devenind astfel primul tratament nou pe o piaţă dominată de un medicament de la Pfizer Vyndaqel (tafamidis), comentează Reuters.
Autorizarea medicamentului s-a bazat pe datele unui studiu în stadiu avansat pe 632 de pacienţi, unde a indicat o îmbunătăţire semnificativă pentru supravieţuire prin reducerea mortalităţii cardiovasculare, şi a redus frecvenţa spitalizării legate de boli de inimă după 30 de luni de tratament.
Tratamentul a fost în general bine tolerat, cele mai frecvente reacţii adverse fiind uşoare şi incluzând diaree şi dureri abdominale care au fost rezolvate fără întreruperea tratamentului, potrivit comunicatului.
Producătorul medicamentului, compania americană de biotehnologie BridgeBio, care dezvoltă tratamente pentru pacienţii cu boli genetice şi cancere cu cauze genetice, a anunţat că intenţionează să stabilească preţul terapiei în jur de 18.759 dolari pentru o doză de 28 de zile, faţă de competitorul său, vândut la un preţ de listă de 225.000 de dolari pe an pentru o doză recomandată de 80 de miligrame o dată pe zi, potrivit sursei citate.
Compania a încheiat un parteneriat cu grupul farmaceutic german Bayer pentru comercializarea medicamentului în Europa, unde acesta se află în prezent în curs de examinare de către autorităţile de reglementare din domeniul sănătăţii.
