Administraţia americană pentru alimente şi medicamente (FDA) a autorizat, la sfârşitul săptămânii, un tratament de ultimă generaţie pentru o fibroza chistică, o boală genetică (ereditară) rară şi progresivă, caracterizată de producerea şi acumularea unor cantităţi anormale de mucus în plămâni şi în alte organe.
Fibroza chistică afectează celulele care produc în organism mucus, transpiraţie şi sucuri digestive. Aceste fluide secretate sunt în mod normal apoase. În fibroză chistică (mucoviscidoza), o mutaţie genetică face ca secreţiile de mucus să devină lipicioase şi dense (vâscoase), şi în loc să acţioneze ca lubrifianţi, acestea blochează canalele, canaliculele şi pasajele, în special la nivelul plămânilor şi pancreasului.
La persoanele cu fibroză chistică (mucoviscidoza), mutaţiile genei CFTR (regulator de conductanţă transmembranară al fibrozei chistice) determină disfuncţionalitatea proteinei CFTR. Atunci când proteina nu funcţionează corect, aceasta nu poate ajuta la deplasarea clorurii - o componentă a sării - la suprafaţa celulei. Fără clorura care să atragă apa la suprafaţa celulei, mucusul din diferite organe devine vâscos. Această afecţiune ereditar cauzează leziuni grave la nivelul plămânilor, sistemului digestiv şi al altor organe din corp.
Noul tratament, cu denumirea comercială Alyftrek, include o combinaţie de trei substanţe active – vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor – care ţintesc proteina ce provoacă afecţiunea, a anunţat vineri, producătorul de medicamente, compania biofarmaceutică americană Vertex Pharmaceuticals, asigurându-şi o alternativă după expirarea licenţei brevetului unui alt medicament al său pentru fibroza chistică, Trikafta, bazat de asemenea, o combinaţie de trei substanţe active – elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor.
Nou combinaţie de tratament, care se administrează o dată pe zi, a fost aprobată în Statele Unite pentru tratarea pacienţilor cu vârsta de peste 6 ani care au cel puţin o mutaţie F508del sau o altă mutaţie în gena CFTR, care răspunde la terapie.
Compania a stabilit un cost de achiziţie angro de 370.269 de dolari pe an pentru terapie, care ar fi disponibilă începând din ianuarie 2025, informează Reuters.
În studiile în stadiu avansat, noua combinaţie nu s-a dovedit inferioară celuilalt tratament al său, care se administrează de două ori pe zi, a precizat compania farma într-un comunicat.
Aceasta îşi propune să lanseze cinci tratamente noi până în 2028, inclusiv următoarea generaţie de medicamente împotriva fibrozei chistice şi un medicament non-opioid pentru gestionarea durerii.
Autoritatea americană de reglementare în domeniul sănătăţii, FDA, urmează să ia o decizie cu privire la tratamentul pentru dureri acute până la sfârşitul lunii ianuarie.
Noua combinaţie de tratament pentru fibroza chistică se află în curs de examinare şi de către Agenţia Europeană a Medicamentului (EMA).
