Medicina de precizie oferă rezultate puternice pentru fibrosarcomul infantil şi alte tumori solide.
Cercetătorii de la Spitalul pediatric din Philadelphia (CHOP) şi Grupul pentru oncologie infantilă (COG) au descoperit că un medicament cu administrare orală care opreşte creşterea celulelor canceroase, a fost foarte eficient la pacienţii pediatrici cu fibrosarcom infantil (IFS) nou diagnosticat sau alte tumori solide care au o fuziune genetică a receptorului neurotrofic tirozin kinazei (NTRK) fără o mutaţie de rezistenţă dobândită cunoscută.
Studiul, publicat luni, în Journal of Clinical Oncology, este primul care testează medicina de precizie într-un cadru de primă linie în toate tipurile diferite de tumori solide pe baza unui biomarker genetic, şi nu a histologiei.
Acestă cercetare este pe cale să redefinească abordarea tratamentului pentru fibrosarcomul nou diagnosticat şi alte tumori solide cu fuziunea genei NTRK , reducând sau eliminând potenţial necesitatea ca aceşti pacienţi să primească chimioterapie.
„Medicina de precizie transformă îngrijirea cancerului pediatric, oferind tratamente personalizate care aduc noi speranţe pentru rezultate mai bune şi un viitor mai luminos pentru copii şi familiile lor”, a declarat luni, într-un comunicat, dr. Theodore W. Laetsch, autorul principal al studiului şi oncolog pediatru la CHOP, care conduce Programul de dezvoltare terapeutică şi Programul de tumori maligne foarte rare, al spitalului.
IFS, un sarcom rar al ţesuturilor moi, se prezintă de obicei ca o tumoră localizată. Deşi intervenţia chirurgicală vindecă adesea IFS, sugarii prezintă frecvent tumori cu creştere rapidă care nu pot fi îndepărtate prin intervenţie chirurgicală şi necesită chimioterapie, care poate dăuna grav organelor şi ţesuturilor în curs de dezvoltare ale unui copil mic.
Medicamentul larotrectinib a fost aprobat în 2018 de către administraţia americană pentru alimente şi medicamente (FDA) pentru pacienţii pediatrici şi adulţi cu tumori solide care prezintă o fuziune a genei NTRK fără o mutaţie de rezistenţă dobândită cunoscută, care sunt metastatice sau la care rezecţia chirurgicală este susceptibilă de a avea efecte secundare severe, şi care nu au tratamente alternative satisfăcătoare sau al căror cancer a progresat în urma tratamentului.
Spre deosebire de tratamentele tradiţionale orientate către anumite tipuri de cancer în funcţie de localizarea lor în organism, larotrectinib vizează fuziunea NTRK prezentă în tumoră, ceea ce îl face eficient în diferite tipuri de cancer care au în comun această mutaţie.
Cercetătorii au efectuat anterior cercetări de primă linie ale medicamentelor de precizie pentru neuroblastom şi sarcomul Ewings, însă acesta este primul studiu care înscrie pacienţi cu orice tip de cancer bazat pe o mutaţie genetică specifică.
În acest studiu, cercetătorii au analizat 33 de pacienţi între octombrie 2019 şi iulie 2022: 18 cu IFS şi 15 cu alte tumori solide. Pacienţii, a căror vârstă medie a fost de 8 ani, au primit larotrectinib de două ori pe zi, în cicluri de câte 28 de zile pentru o durată predefinită a tratamentului, variind de la 6 la 26 de cicluri, în funcţie de răspunsul la tratament şi dacă tumora putea fi îndepărtată în siguranţă prin intervenţie chirurgicală.
Obiectivul final principal a fost rata de răspuns obiectiv (ORR) în cadrul a şase cicluri la pacienţii cu IFS, care se referă la procentul de pacienţi al căror cancer se micşorează sau dispare complet după tratament pe baza testelor medicale. Obiectivele secundare au inclus supravieţuirea fără evenimente (EFS) şi supravieţuirea globală (OS).
ORR în cadrul a şase cicluri a fost de 94% în rândul copiilor cu IFS şi de 60% în rândul copiilor cu alte tumori solide. Doi pacienţi, unul cu IFS şi unul cu o altă tumoră solidă, au prezentat progresia bolii în timpul tratamentului şi au murit în cele din urmă din cauza bolii. EFS şi OS la doi ani în rândul acestor grupuri au fost de 82,2% şi 93,8% pentru IFS şi 80% şi 93,3% pentru alte tumori solide. Pacienţii supuşi rezecţiei chirurgicale a tumorilor au avut EFS prelungit.
„Acest studiu validează larotrectinib ca terapie de primă linie pentru pacienţii cu fibrosarcom nou diagnosticat şi alte tumori solide care posedă, de asemenea, o fuziune a genei NTRK”, a declarat dr. Laetsch, care este şi membru al echipei de terapii celulare/celule T cu receptor antigenchimeric (CAR T) de la CHOP.
„Scopul nostru este întotdeauna să prezentăm cea mai sigură şi mai eficientă abordare de tratament pacienţilor noştri, care include scutirea acestora de complicaţiile pe termen scurt şi lung ale chimioterapiei”, a mai precizat medicul.
