Boala oculară tiroidiană (TED), sau orbitopatia tiroidiană, este o afecţiune autoimună care poate avea un impact semnificativ asupra calităţii vieţii unei persoane. Aceasta provoacă inflamaţie şi leziuni ale ţesuturilor din jurul ochiului, inclusiv muşchilor, si ţesutului adipos, şi afectează în primul rând persoanele cu disfuncţie tiroidiană (hipotiroidism şi hipertiroidism).
Un tratament experimental pentru boala oculară tiroidiană cronică a redus semnificativ simptomele, cum ar fi vederea dublă (diplopie) şi umflarea ochilor, într-un studiu în stadiu avansat.
Aceste ultime rezultate pozitive ale medicamentului pe bază de anticorpi, urmează unui studiu separat de etapă târzie, din septembrie, în care a acesta a ajutat la reducerea simptomelor la pacienţii cu fază activă sau timpurie a afecţiunii sistemului imunitar.
TED provoacă inflamaţii şi leziuni ale ţesuturilor din jurul ochiului şi se estimează că afectează între 90 şi 300 la 100.000 de persoane în Statele Unite.
Compania biofarmaceutică americană, Viridian Therapeutics, care dezvoltă tratamente pentru afecţiuni autoimune rare, a declarat într-un comunicat că medicamentul său a prezentat beneficii la 48% dintre pacienţi, după ajustarea pentru ratele placebo, care au obţinut o reducere de cel puţin 2 milimetri a proeminenţei anormale oculare (ochi bulbucaţi) după 15 săptămâni de tratament.
Totodată, medicamentul (VRDN-003) a ajutat 18% dintre pacienţi, atunci când a fost ajustat pentru ratele placebo, să obţină o rezoluţie completă a diplopiei sau a vederii duble.
Studiul a inclus 188 de pacienţi care sufereau de această afecţiune de aproximativ şase ani, în medie.
Ajustat pentru ratele placebo, 9,6% dintre pacienţi au prezentat tulburări de auz uşoare până la moderate legate de tratament.
Dezvoltatorul de medicamente a anunţat că intenţionează să includă datele din ambele studii ca parte a cererii sale de punere pe piaţă a medicamentului, şi intenţionează să solicite o aprobare în Statele Unite de la autoritatea de reglementare din domeniul sănătăţii, FDA, în a doua jumătate a anului 2025, aşteptându-se la o potenţială lansare în 2026.
Analiştii se aşteaptă ca medicamentul să devină primul rival al terapiei cu anticorp monoclonal Tepezza (teprotumumab) al grupului farmaceutic Amgen, oferind o opţiune de tratament mai convenabilă pentru pacienţi.
Acest tratament necesită un total de opt perfuzii intravenoase, fiecare dintre acestea durând între 60 şi 90 de minute, comparativ cu noul medicament care necesită cinci perfuzii de câte 30 de minute, potrivit Reuters.
Despre bolile autoimune
O boală sau o tulburare autoimună este o afecţiune în care sistemul imunitar atacă în mod eronat organismul.
În mod normal, sistemul imunitar protejează organismul împotriva germenilor, cum sunt bacteriile şi virusurile. Când recunoaşte aceşti invadatori străini, trimite împotriva lor o armată de celule cu scopul de a-i elimina. De obicei, sistemul imunitar poate face diferenţa dintre celulele străine şi celulele proprii.
Într-o boala autoimună, sistemul imunitar percepe în mod eronat o parte a corpului, cum ar fi articulaţiile sau pielea, ca fiind straină, şi, în consecinţă, eliberează proteine numite autoanticorpi care atacă celulele sănătoase.
Cauza exactă a tulburărilor autoimune este necunoscută. O teorie este că unele microorganisme (cum ar fi bacteriile sau virusurile) sau anumite medicamente pot declanşa modificări care derutează sistemul imunitar. Acest lucru se poate întâmpla mai des la persoanele care au gene ce îi predispune la tulburări autoimune.
