Compania americană Alkeus Pharmaceuticals, specializată în dezvoltarea unor tratamente pentru boli degenerative ale ochiului, a anunţat miercuri că terapia sa experimentală a oprit progresia bolii la pacienţii cu stadii incipiente ale unei afecţiuni oculare genetice care duce la orbire.
Afecţiunea ereditară, cunoscută sub numele de boala Stargardt, nu are tratamente disponibile şi este una dintre principalele cauze genetice de orbire la copii şi adulţi tineri, cu un număr estimat de 30.000 de persoane afectate în Statele Unite şi peste 150.000 în întreaga lume.
Atunci când au fost trataţi cu terapia orală, gildeuretinol, trei pacienţi adolescenţi, au rămas fără simptome şi fără progresia bolii pe durata tratamentului, timp de până la şase ani.
Se preconiza că pacienţii ar fi început să se confrunte cu pierderea vederii în termen de doi ani, în absenţa tratamentului, urmând traiectoria bolii fraţilor lor mai mari cu mutaţii genetice identice care nu au fost trataţi cu terapia.
Într-un studiu anterior de fază 2, terapia a reuşit să încetinească cu succes rata de creştere a leziunilor retiniene la pacienţii cu stadii mai avansate ale bolii, în comparaţie cu placebo, potrivit comunicatului companiei.
„Am reuşit să demonstrăm eficacitatea foarte importantă în stadiul tardiv - nu putem readuce vederea înapoi, afectarea vederii este permanentă, dar putem păstra o parte din retina care mai este în viaţă", a declarat directorul general Leonide Saad pentru Reuters.
Terapia care se administrează o dată pe zi este o formă de vitamina A care este concepută pentru a încetini sau opri pierderea progresivă a vederii.
„Acesta este cel mai bun medicament pe care l-am văzut vreodată", a declarat fondatorul Vertex Pharmaceuticals, Joshua Boger, care este în prezent preşedinte executiv la Alkeus.
Alkeus intenţionează să depună cererea de examinare pentru punere pe piaţă, la autoritatea de reglementare în domeniul sănătăţii din Statele Unite pe baza rezultatelor studiului de fază 2, urmând să fie gata de lansare în cursul acestui an.
Boala Stargardt este cauzată de modificările unei gene numite ABCA4, care influenţează modul în care organismul utilizează vitamina A, ceea ce duce la deteriorarea retinei, şi la pierderea progresivă a vederii.
