Ministerul Sănătăţii propune schimbări în reglementarea centrelor de expertiză pentru boli rare, cele mai importante vizând operaţiunalizarea Consiliului Naţional al Bolilor Rare şi asigurarea accesului pacienţilor la tratamente off-label.
Măsurile sunt cuprinse într-unproiect de ordin elaborat de Ministerul Sănătăţii, care modifică şi completează ordinul ministrului sănătăţii nr. 540/2016 (privind organizarea, funcţionarea şi metodologia de certificare a centrelor de expertiză pentru bolile rare).
Printre principalele modificări propuse se numără creşterea accesului pacienţilor la medicamente off-label. Astfel, comisiile de specialitate ale Ministerului Sănătăţii pot elabora ghiduri si protocoale de tratament pentru pacienţii cu boli rare în cazul medicamentelor care si-au dovedit eficienţa în tratamentul anumitor boli rare.
"Unitatea sanitară în care funcţionează CEBR [centrul de expertiză pentru boli rare] asigură tratamentul off-label în funcţie de afecţiunile care sunt monitorizate în cadrul acestuia. Tratamentul este asigurat în baza recomandării medicului specialist curant conform ghidurilor sau protocoalelor de tratament aprobate de comisiile de specialitate a Ministerului Sănătăţii, a ghidurilor internaţionale, cu avizul Comisiei de politica medicamentului din cadrul unităţii sanitare şi în urma solicitării şi acordului scris al pacientului şi/sau apartinătorilor minori sau adulţi, după caz", prevede proiectul de ordin.
O altă modificiare vizează realizarea de baze de date prin înfiinţarea de registre de boli rare, registre cu ajutorul cărora se va putea vizualiza treseul pacientului cu boli rare în sistem şi se va putea justifica necesitatea medicamentelor orfane in tratamentul pacientilor cu boli rare.
"CEBR sunt obligate să implementeze registre de boli rare până la depunerea cereri de certificare/recertificare, dar nu mai târziu de 3 ani de la obţinerea certificatului", menţionează proiectul.
Actul normativ mai vizează clarificarea modalităţii de înfiinţare a centrelor de expertiză în boli rare şi a activităţii acestora
Proiectul mai propune "reglementarea de urgenţă a funcţionării Consiliului Naţional al Bolilor Rare - organism similar comisiilor de specialitate ale Ministerului Sănătăţii, care să asigure coordonarea şi monitorizarea activităţilor din bolile rare atât la nivel naţional, cât şi la nivel european şi creşterea reprezentării României printr-o reţea mai puternică de centre de expertiză în boli rare la reţelele europene de boli rare", menţionează referatul de aprobare al proiectului de ordin.
În prezent, România are doar 10 centre de expertiză în doar 6 reţele europene de referinţă (RER), din care 5 participă ca un singur HCP (Health Care Provider). Până acum au fost acreditate 27 de centre de expertiză în boli rare, iar o parte dintre ele au depus solictări de a adera la RER.
"Integrarea RER în sistemele naţionale de sănătate este necesară pentru a depăşi această problemă de accesibilitate şi pentru a facilita diseminarea cunoştinţelor şi expertizei în toate sistemele naţionale de sănătate. Numai atunci sistemul RER va funcţiona la potenţialul său maxim şi va aduce beneficii egale pacienţilor, indiferent de locul în care trăiesc pe teritoriul UE", menţionează documentul.
