Datele complete din studiul cu medicamentul lecanemab pentru Alzheimer, vor fi przentate marţi, la conferinţa Studii clinice pentru maladia Alzheimer (Clinical Trials on Alzheimer's Disease), care are loc în San Francisco, Statele Unite.
Prima descoperire importantă în 30 de ani de cercetare a bolii Alzheimer oferă un impuls studiilor clinice bazate pe tratamente „cocktail”, care vizează două proteine distincte asociate cu boala cunoscută că distruge treptat memoria şi gândirea, relatează Reuters, potrivit interviurilor cu cercetători şi directori din domeniul farmaceutic.
Producătorii de medicamente Eisai şi Biogen au raportat în septembrie că terapia lor cu medicamentul lecanemab ar putea încetini progresia bolii cu 27% în decurs de 18 luni, comparativ cu un placebo.
Descoperirea validează teoria conform căreia eliminarea proteinelor de amiloid care formează aglomerări în creierul pacienţilor cu Alzheimer ar putea încetini sau opri boala, şi a întărit sprijinul unor oameni de ştiinţă pentru a viza simultan o altă proteină de notorietate legată de Alzheimer: proteinele tau.
Eisai şi Biogen vor prezenta date complete din studiul lor cu medicamentul lecanemab, marţi, la conferinţa Clinical Trials on Alzheimer's Disease din San Francisco. Administraţia SUA pentru Alimente şi Medicamente (FDA) este de aşteptat să ia o decizie până la începutul lunii ianuarie cu privire la cererea companiilor pentru aprobarea accelerată a tratamentului.
Dacă vor primi aprobare în regim accelerat, companiile au declarat că vor aplica imediat pentru a solicita aprobarea completă a autorităţii americane de reglementare, care ar putea ajuta la acoperirea tratamentului de către asiguratorul de sănătate Medicare, din SUA.
„Cred că lecanemab a revigorat ideea că acum am putea face o combinaţie de amiloid (şi) tau”, a spus dr. Reisa Sperling, neurolog şi cercetător al maladiei Alzheimer la facultatea de medicină Harvard.
Lecanemab, la fel ca un alt medicament aprobat anterior în Statele Unite, aducanumab (Aduhelm), este un anticorp intravenos conceput pentru a elimina depozitele de amiloid. Spre deosebire de medicamentul aducanumab, lecanemab vizează forme de amiloid care nu s-au adunat încă în aglomerări.
Pe măsură ce oamenii îmbătrânesc proteinele tau se acumulează în mod natural într-un centru de memorie al creierului numit lobul temporal medial.
Un număr tot mai mare de cercetări sugerează că un nivel crescut de proteine amiloid la pacienţii cu Alzheimer acţionează ca un accelerator, provocând o răspândire explozivă a proteinelor tau, care formează „încurcături” fibrilare toxice în interiorul celulelor creierului, şi pe care, în cele din urmă, le omoară.
„Am încercat să facem studii combinate de ani de zile”, spune dr. Sperling. În urmă cu aproape un deceniu, experţii în Alzheimer s-au întâlnit la Washington pentru a discuta despre testarea combinată, dar la acea vreme, „nimeni nu a ascultat”, a spus ea.
În prezent, dr. Sperling şi alţi cercetători de la Alzheimer's Clinical Trials Consortium (ACTC), o reţea de cercetare susţinută de Institutul Naţional pentru Îmbătrânire, spun că producătorii de medicamente sunt din ce în ce mai interesaţi să participe la un studiu pentru a testa medicamentele tau ca monoterapie precum şi în combinaţie cu medicamente anti-amiloide, precum lecanemab.
Oamenii de ştiinţă aşteaptă în prezent un răspuns cu privire la finanţarea unor astfel de studii până la sfârşitul anului.
Peste 6 milioane de americani suferă de Alzheimer, costând economia Statelor Unite aproape 6 miliarde de dolari pe an în cheltuieli directe şi cheltuieli de îngrijire neplătite, potrivit documentelor de informare ale Congresului.
Până în 2050, se aşteaptă dublarea cazurilor de Alzheimer la 12,7 milioane, ducând costul total anual la aproape 1 trilion de dolari, potrivit documentelor.
Anul trecut, FDA a oferit aprobare condiţionată medicamentului aducanumab, produs de Biogen şi Eisai, deşi a eşuat într-unul dintre cele două studii avansate. Aprobarea s-a bazat pe capacitatea medicamentului de a elimina amiloidul din creier.
Biogen a stabilit iniţial un preţ pentru medicament de 56.000 de dolari pe an, dar Centrele pentru Servicii Medicare şi Medicaid din SUA au cerut dovezi mai convingătoare. Medicare a anunţat că va acoperi medicamentul doar pentru utilizare în studiile clinice.
Succesul lecanemab se bazează pe ani de cercetare asupra cauzelor bolii Alzheimer, precum şi pe progresele în măsurarea depozitelor de amiloid prin scanări ale creierului şi fluidelor spinale.
Testele cu medicamente tau se bazează pe acest progres, folosind scanări ale creierului, şi lichidelor spinale, precum şi teste de sânge pentru a evalua mai bine stadiul bolii, momentul propice pentru intervenţie şi dacă medicamentul îşi atinge ţinta. Acest lucru ar permite companiilor să testeze medicamente chiar înainte de apariţia simptomelor.
Aproape o duzină de producători de medicamente, inclusiv Roche, Merck, Johnson & Johnson şi Eli Lilly, lucrează în prezent la terapii care vizează proteinele tau. Cel puţin 16 tratamente sunt testate în studii clinice, iar rezultatele aşteptate în următorii trei ani, potrivit unei analize Reuters a registrului clinicaltrials.gov.
Merck testează, în mai multe studii mici, terapia MK-2214 care vizează eliminarea tau la pacienţii aflaţi în stadii foarte incipiente ale bolii.
„Începem să înţelegem mult, mult mai bine boala”, a declarat Jason Uslaner, şeful Merck pentru neuroştiinţă. Producătorul de medicamente a fost în mare parte absent din spaţiul maladiei Alzheimer, după eşecul răsunător cu medicamentul său verubecestat, în urmă cu cinci ani.
Până acum, doar câteva studii combină o terapie de scădere a amiloidului cu un medicament care vizează proteinele tau într-o abordare „cocktail”, similară cu cele utilizate împotriva cancerelor şi HIV.
Astfel de combinaţii pot îmbunătăţi beneficiul scăderii amiloidului în monoterapie la persoanele care au simptome, au declarat cercetătorii pentru Reuters.
Atunci când sunt utilizate în fazele iniţiale ale bolii, speranţa este că ar putea preveni cu totul demenţa.
„Este posibil să fie nevoie de ambele – îndepărtarea amiloidului care conduce acea cascadă biologică – şi să fie nevoie de eliminarea oricăror proteine tau care se răspândesc deja de la o celulă la alta”, a spus dr. Adam Boxer, expert tau la Centrul pentru memorie şi îmbătrânire a universităţii California, din San Francisco (UCSF).
Dar mai multe terapii cu anticorpi de la Lilly, Biogen şi AbbVie, care au fost concepute pentru a încetini rata acumulărilor de tau au eşuat anul trecut.
De asemenea, un medicament de la Roche, semorinemab, a arătat o eficacitate limitată.
„A fost nevoie de 20 sau 30 de ani până să găsim un medicament care vizează cu adevărat forma potrivită de amiloid pentru a face diferenţa”, a spus dr. Boxer. „Suntem încă la început”, a mai menţionat medicul.
