Boala Alzheimer este cea mai frecventă formă de demenţă. Mai mult de 55 de milioane de persoane din întreaga lume sunt afectate de maladia Alzheimer sau de o demenţă înrudită, potrivit Organizaţiei Mondiale a Sănătăţii (OMS). Maladia este o afecţiune neurologică progresivă care duce la pierderea memoriei, declin cognitiv şi modificări ale comportamentului, afectând semnificativ viaţa pacienţilor şi a familiilor acestora. Recent, un studiu preclinic a demonstrat că un medicament experimental nou-dezvoltat, poate încetini progresia bolii Alzheimer şi poate restabili funcţia cognitivă. Se aşteaptă ca un studiu clinic de fază I să înceapă în prima jumătate a anului 2025.
Un studiu realizat de Centrul pentru dependenţă şi sănătate mintală (CAMH) indică faptul că un medicament experimental, GL-II-73, are potenţialul de a restabili memoria şi funcţia cognitivă într-un model de şoarece al bolii Alzheimer.
Studiul care va apărea în numărul din martie al revistei Neurobiology of Aging, demonstrează că medicamentul îmbunătăţeşte deficitele de memorie şi inversează leziunile celulelor creierului, oferind speranţă pentru îmbunătăţirea funcţionării cognitive, întârzierea progresiei bolii Alzheimer şi, eventual, prevenirea unor leziuni ale creierului asociate cu boala.
Reuşita a fost posibilă după 12 ani de cercetări.
„Am descoperit o vulnerabilitate critică în căile cerebrale afectate de Alzheimer şi de alte tulburări cognitive, iar acest medicament este promiţător ca nou tratament”, a declarat într-un comunicat dr. Etienne Sibille, director ştiinţific al Programului de Neurobiologie a Depresiei şi Îmbătrânirii de la CAMH, care a condus cercetările
„Prin restabilirea funcţiei neuronale şi inversarea deficitelor de memorie, GL-II-73 reprezintă o potenţială intervenţie timpurie pentru Alzheimer, abordând cauza principală a pierderii de memorie - ceea ce niciun medicament actual nu poate realiza”, menţionează cercetătoarea.
Studiul a testat medicamentul într-un model de şoarece al bolii Alzheimer, folosind atât şoareci tineri, cât şi şoareci mai în vârstă pentru a reprezenta stadiile timpurii şi târzii ale bolii. Au fost incluse două grupuri: şoareci normali şi şoareci modificaţi genetic predispuşi la dezvoltarea acumulării de beta-amiloid, o caracteristică a bolii Alzheimer. Şoarecii modificaţi genetic au primit fie o doză unică de GL-II-73 înainte de testare, fie au fost supuşi unui tratament timp de patru săptămâni. Cercetătorii au evaluat apoi performanţa memoriei în toate grupurile.
Rezultatele au arătat că GL-II-73 a îmbunătăţit semnificativ memoria la şoarecii mai tineri şi mai în vârstă cu simptome de Alzheimer. În modelele de boală în stadiu incipient, o singură doză de medicament a inversat deficitele de memorie, permiţând şoarecilor trataţi să aibă performanţe la fel de bune ca şi controalele sănătoase. Tratamentul prelungit a fost în continuare benefic pentru şoarecii aflaţi în stadii mai avansate ale bolii, deşi mai puţin eficient, indicând faptul că GL-II-73 poate îmbunătăţi parţial deficienţele de memorie chiar şi după un declin cognitiv semnificativ.
Constatările sugerează că medicamentul ar putea avea implicaţii semnificative pentru boala Alzheimer, pentru care, în prezent, nu există tratamente actuale care pot încetini sau inversa complet declinul cognitiv. Spre deosebire de multe medicamente existente care vizează acumularea de beta-amiloid, GL-II-73 vizează selectiv receptorii GABA din hipocampus pentru a restabili funcţia creierului şi a repara conexiunile neuronale deteriorate.
Studiile iniţiale sugerează, de asemenea, că medicamentul este promiţător şi pentru alte afecţiuni mintale asociate cu tulburări cognitive, inclusiv depresia, epilepsia şi schizofrenia.
„GL-II-73 a demonstrat o capacitate incredibilă de a restabili funcţia cognitivă într-un model de şoarece de Alzheimer, în special atunci când este administrat la începutul bolii”, a adăugat dr. Thomas Prevot, cercetător în cadrul aceluiaşi program şi co-autor principal al studiului.
În plus faţă de îmbunătăţirea memoriei, medicamentul a ajutat la creşterea şi consolidarea conexiunilor neuronale în creier, care sunt esenţiale pentru menţinerea învăţării şi a memoriei.
„Acesta ar putea fi un pas înainte esenţial pentru tratarea bolii Alzheimer şi a altor tulburări cognitive”, a indicat omul de ştiinţă.
În 2019, CAMH a înfiinţat Damona Pharmaceuticals, o companie spinoff pentru a ajuta la comercializarea platformei.
„Damona a fost înfiinţată pentru a se concentra pe dezvoltarea de tratamente care inversează deficitele cognitive şi îmbunătăţesc viaţa pacienţilor care trăiesc cu boala Alzheimer, depresie, schizofrenie şi alte tulburări ale creierului”, a declarat John Reilly, CEO al companiei.
„Am avansat dezvoltarea acestei molecule primare, care a primit recent aprobarea Administraţiei pentru alimente şi medicamente (FDA) din Statele Unite pentru studii clinice pe oameni. Aşteptăm cu nerăbdare să înscriem pacienţii într-un studiu clinic de fază 1 în prima jumătate a anului 2025”, a mai precizat acesta.
