Medicamentul voxelotor (denumirea comercială Oxbryta), dezvoltat pentru tratamentul anemiei hemolitice generate de siclemie, a fost recomandat spre autorizare în Uniunea Europeană de către experţii Agenţiei Europene a Medicamentului (EMA).
Opinia pozitive în vederea autorizării a fost emisă de comisia pentru medicamente de uz uman (CHMP) din cadrul EMA, iar decizia de autorizare ar putea fi emisă de Comisia Europeană în primul trimestrul din 2022.
Medicamentul voxelotor se administrează în monoterapie sau în combinaţie cu hidroxicarbamidă la pacienţii cu vârsta de cel puţin 12 ani, potrivit recomandării experţilor EMA.
Siclemia, sau anemia cu celule în seceră, este o boală sanguină moştenită în care hematiile, care transportă oxigenul în organism, se dezvoltă anormal şi blocheaza vasele mici de sânge, reducând aportul de sânge la ţesuturi.
Siclemia se manifestă prin episoade de anemie şi prin crize dureroase (crize vaso-ocluzive), ca urmare a blocării fluxului sanguin în vasele mici din torace, abdomen sau articulaţii.
În prezent, cei mai mulţi pacienţi cu siclemie sunt trataţi cu hidroxicarbamidă şi crizanlizumab, medicamente pentru prevenirea complicaţiilor vaso-ocluzive. Totuşi, există o nevoie neacoperită pentru tratamentul anemiei hemolitice, care se manifestă la toţi pacienţii cu siclemie.
Opţiunile de tratament actuale pentru anemia hemolitică sunt transfuziile sanguine şi transpanatul de celule stem hematopoietice alogene.
Substanţa activă voxelotor este o mică moleculă care se ataşează de hemoglobilă şi o stabilizează, prevenind polimerizarea - adică formarea de hematii anormale.
