Autoritatea sanitară de reglementare din Statele Unite a autorizat vineri un nou medicament pentru Alzheimer menit să reducă declinul cognitiv la pacienţii care suferă de această boală neurodegenerativă, un tratament mult aşteptat după lansarea eşuată a unui medicament anterior, cu un mecanism similar, în urmă cu un an şi jumătate.
Administraţia americană pentru Alimente şi Medicamente (FDA) a autorizat punerea pe piaţă în Statele Unite a tratamentului lecanemab pentru maladia Alzheimer.
Medicamentul lecanemab pentru Alzheimer, care a fost dezvoltat de Eisai şi Biogen pentru pacienţii aflaţi în stadiile incipiente ale bolii, urmează să fie pus pe piaţă sub marca Leqembi, şi aparţine unei clase de tratamente care urmăreşte să încetinească progresul acestei boli neurodegenerative prin îndepărtarea aglomerărilor toxice de proteine beta-amiloid din creier.
Eforturile de tratament anterioare care folosesc aceeaşi abordare au eşuat să îmbunătăţească simptomelor pacienţilor, din motive care sunt încă puţin înţelese, de aceea, rezultatele studiilor clinice cu acest tratament au fost considerate „revoluţionare”.
Cercetătorii speră că noul medicament va fi mai eficient, întrucât este administrat mai devreme în cursul bolii, înainte ca funcţia creierului să înceapă să scadă.
Lecanemab, la fel ca un alt medicament aprobat anterior în Statele Unite, aducanumab (Aduhelm), este un anticorp monoclonal, cu administrare intravenoasă, conceput pentru a elimina depozitele de amiloid. Spre deosebire de medicamentul aducanumab, lecanemab vizează formele de amiloid care nu s-au adunat încă în aglomerări.
„Ştirile de astăzi sunt incredibil de importante”, a declarat dr. Howard Fillit, director ştiinţific al Fundaţiei pentru descoperirea tratamentelor pentru Alzheimer (Alzheimer’s Drug Discovery Foundation).
„Anii noştri de cercetare asupra a ceea ce este probabil cea mai complexă boală cu care se confruntă oamenii dau roade şi asta ne dă speranţe că putem face ca demenţa Alzheimer să nu fie doar tratabilă, ci şi prevenită”, a adăugat medicul.
Producătorul japonez de medicamente, Eisai, a anunţat că tratamentul va fi pus pe piaţă cu un preţ de 26.500 de dolari pe an.
Lecanemab a fost aprobat prin procesul de revizuire accelerat al FDA, o cale rapidă care urgentează accesul la un medicament despre care se crede că prezintă un beneficiu clinic.
„Această opţiune de tratament este cea mai recentă terapie care ţinteşte şi afectează procesul de bază al bolii Alzheimer, în loc să trateze doar simptomele bolii”, a declarat Billy Dunn, oficial FDA, specialist în neuroştiinţe, într-un comunicat.
Potrivit oficialilor producătorului Eisai, compania intenţionează să prezinte FDA date dintr-un studiu clinic recent de succes pe 1.800 de pacienţi, pentru o revizuire standard completă a tratamentului, care să permită medicamentului să fie inclus în schemele de decontare ale principalelor servicii americane de sănătate.
Lecanemab este destinat pacienţilor cu tulburări cognitive uşoare sau cu demenţă Alzheimer precoce, o populaţie despre care medicii cred că reprezintă un segment mic din cele 6 milioane de americani despre care se estimează că trăiesc în prezent cu această boală neurodegenerativă.
Pentru a primi tratamentul, pacienţii vor trebui să fie supuşi unor teste care să indice prezenţa depozitelor de amiloid în creier, fie prin examinarea imagistică cerebrală, sau prin puncţie lombară (spinală). De asemenea, ei vor fi supuşi scanărilor RMN periodice pentru a monitoriza inflamarea creierului, un efect secundar potenţial grav asociat cu acest tip de medicament.
Eticheta medicamentului avertizează medicii să fie precauţi dacă pacienţilor cu lecanemab li se administrează medicamente pentru prevenirea cheagurilor de sânge. Acesta ar putea fi un risc de siguranţă, potrivit unei analize de autopsie publicată în această săptămână, a unei paciente tratată în studiile clinice cu lecanemab, care a suferit un AVC şi, ulterior, a decedat.
Într-un studiu clinic amplu cu lecanemab, care este administrat prin perfuzie, medicamentul a încetinit rata declinului cognitiv la pacienţii cu Alzheimer precoce cu 27%, comparativ cu un placebo.
Datele complete ale studiului au fost prezentate la începutul lunii decembrie 2022, la conferinţa Studii clinice pentru maladia Alzheimer (Clinical Trials on Alzheimer’s Disease), care a avut loc în San Francisco, Statele Unite.
Aproape 13% dintre pacienţii trataţi cu lecanemab în cadrul studiului au prezentat, ca efect secundar, inflamaţia creierului.
Dr. Babak, un neuro-geriatru la Clinica Cleveland, a declarat că această autorizare de tratament va face o „mare diferenţă” în domeniu, deoarece se bazează pe biomarkeri şi nu doar pe simptome.
„Va schimba modul în care să punem, cu mai multă acurateţe, un diagnostic pentru boala Alzheimer”, a spus el. Medicul a recunoscut însă că beneficiul medicamentului va fi probabil modest.
„Totuşi, este un beneficiu pe care nu l-am putut obţine” până acum, înainte de această aprobare, a precizat dr. Babak.
Acesta este al doilea tratament pentru Alzheimer aprobat recent de FDA, după aducanumab (Aduhelm), în iunie 2021. Lansarea acestuia din urmă nu a avut parte de succesul aşteptat. Autorizarea sa a stârnit controverse, unii experţi criticând lipsa dovezilor privind eficacitatea sa.
Utilizarea sa în SUA a fost ulterior limitată, la numai o lună de la aprobare, la persoanele cu cazuri moderate ale boli. Un raport recent al Congresului american a criticat preţul său exorbitant (56.000 de dolari pe an), iar sistemul federal de asigurări de sănătate Medicare, destinat persoanelor vârstnice, a spus că îl va rambursa doar dacă este administrat în cadrul unor teste clinice.
Experţii Agenţiei Europene a Medicamentului (EMA) au respins solicitarea de autorizare pentru punerea pe piaţă în Uniunea Europeană a tratamentului aducanumab.
