O femeie tratată pentru neuroblastom în copilărie este cel mai lung supravieţuitor cunoscut după ce a urmat terapia cu celule CAR T. Neuroblastomul este un tip rar de cancer care afectează mai ales copiii şi care se dezvoltă în ţesutul nervos.
Specialiştii raportează că o femeie tratată cu un tip de imunoterapie de pionierat pentru o tumoră solidă este în remisie de mai bine de 18 ani, fără alte tratamente.
Terapia presupune prelevarea de celule T, un tip de celule albe din sânge, de la pacient şi modificarea lor genetică pentru a ţinti şi ucide celulele canceroase. Aceste celule T modificate sunt cultivate în laborator şi apoi infuzate înapoi pacientului.
Cunoscută sub denumirea de terapie cu celule CAR T (terapia cu celule T cu receptorul antigen himeric - CAR), această abordare s-a dovedit deosebit de eficientă în tratarea anumitor tipuri de cancere ale sângelui. Formele de nouă generaţie ale terapiei au fost aprobate pentru astfel de cancere şi în Uniunea Europeană.
Cu toate acestea, ratele de răspuns au fost mai puţin încurajatoare în cazul tumorilor solide, rezultatele pe termen lung fiind neclare.
Acum, cercetătorii au raportat cea mai lungă supravieţuire cunoscută după terapia cu celule T CAR pentru un cancer activ, dezvăluind că o femeie care a fost tratată în copilărie, acum 18 ani a rămas fără cancer. Foarte important, terapia a fost administrată pentru un tip de tumoră solidă numită neuroblastom, un cancer rar al ţesutului nervos care se dezvoltă la copii.
Studiul a fost unul dintre primele care a folosit terapia cu celule CAR T pentru cancer.
„Este plăcut să vedem după o urmărire pe termen lung că, deşi a fost vorba de un tratament timpuriu cu celule CAR T - între timp s-au făcut multe eforturi pentru a le îmbunătăţi - am obţinut o remisie clinică susţinută atât de multă vreme”, spune prof. Helen Heslop, coautor al cercetării de la Colegiul de medicină Baylor din Texas, care a condus studiul clinic.
Un articol, publicat luni, în revista Nature Medicine, descrie rezultatele studiul clinic de fază I, la care au participat 19 copii, trataţi pentru neuroblastom cu terapia cu celule CAR T, între 2004 şi 2009.
Pe parcursul celor şapte ani care au urmat terapiei, 12 pacienţi au murit din cauza recidivei neuroblastomului. Dintre cei şapte pacienţi care au supravieţuit, cinci nu aveau cancer în momentul administrării terapiei cu celule CAR T, dar fuseseră trataţi anterior pentru neuroblastom prin alte metode şi prezentau un risc ridicat de recidivă. Toţi cei cinci erau liberi de cancer la ultima monitorizare, între 10 şi 15 ani după terapia cu celule CAR T. Echipa notează că este posibil ca aceştia să fi fost deja vindecaţi atunci când li s-a administrat terapia.
Ceilalţi doi pacienţi supravieţuitori aveau un cancer care creştea sau se răspândea în mod activ atunci când au primit terapia cu celule CAR T, dar ulterior au intrat în remisie completă. Unul dintre aceşti pacienţi a încetat să mai participe la sesiunile de monitorizare la opt ani după tratament, însă celălalt a continuat şi a rămas fără cancer mai bine de 18 ani.
„Pacienta nu a necesitat niciodată altă terapie şi este probabil cel mai longeviv pacient cu cancer care a primit terapie CAR-T”, scrie echipa. „Încurajator, ea a crescut şi duce o viaţă normală, având ulterior două sarcini la termen cu copii normali”.
CXercetătorii spun că celulele T modificate erau încă detectabile la unii pacienţi după mai mult de cinci ani. Specialiştii spun că, deşi nu se ştie cu siguranţă, s-ar putea ca celulele CAR T care persistă să fie capabile să abordeze cancerul în cazul în care acesta revine.
Ei adaugă că formele mai noi de terapie cu celule T CAR au arătat un răspuns mai mare în studiile recente pentru neuroblastom şi ar putea ajuta, de asemenea, la combaterea unor tipuri de tumori cerebrale la copii.
Experţii spun că rezultatele sunt mai mult decât încurajatoare.
„Aceasta este într-adevăr o validare puternică a faptului că, în cancerele solide, putem obţine răspunsuri complete, ceea ce ne dorim cu adevărat - şi, în special pentru cancerul la copii - răspunsuri complete de lungă durată”, spune Karin Straathof, profesor asociat în imunologia tumorală la Institutul de Cancer al University College din Londra (UCL), care nu a fost implicată în studiu.
Specialiştii spun însă că sunt necesare cercetări suplimentare pentru a înţelege de ce terapia funcţionează la unii pacienţi şi la alţii nu, şi ce se poate învăţa din asta pentru a dezvolta modele mai bune de receptori ai antigenilor chimerici.
