O terapie experimentală pentru boala Pompe primeşte undă verde în Uniunea Europeană de la Agenţia Europeană a Medicamentului (EMA).
Autoritatea de reglementare în domeniul sănătăţii din Uniunea Europeană a declarat vineri că a recomandat acordarea autorizaţiei de introducere pe piaţă unei terapii experimentale pentru tratarea bolii Pompe, o tulburare musculară. Afecţiunea poate duce, de asemenea, la insuficienţă cardiacă la pacienţii tineri.
Boala Pompe este o afecţiune neuromusculară rară şi progresivă, cauzată de deficitul unei enzime numite alfa-glucozidază acidă.
Boala este ereditară, se dezvoltă în urma moştenirii unor mutaţii ale genei care codifică enzima şi provoacă o acumulare de glicogen în special la nivelul muşchilor şi inimii.
Acest lucru determină slăbirea progresivă a musculaturii, provocând insuficienţă respiratorie şi cardiomiopatie.
Decizia Agenţiei Europene a Medicamentului vine pe fondul întârzierilor apărute în procesul de aprobare a medicamentului în Statele Unite.
Administraţia americană pentru Alimente şi Medicamente (FDA) a prelungit în octombrie revizuirea medicamentului pentru a doua oară, dând vina pe restricţiile de călătorie legate de pandemia de Covid-19, care au împiedicat-o să efectueze o inspecţie obligatorie la loculu de producţie.
Decizia agenţiei UE se aplică numai proteinei alfa-cipaglucozidază produsă de laboratorul Amicus, care este utilizată în combinaţie cu un alt medicament numit miglustat.
Compania Amicus Therapeutics se aşteaptă la o recomandare privind miglustat în al doilea trimestru al anului 2023.
