Autoritatea americană de reglementare în domeniul sănătăţii, FDA a aprobat primul dispozitiv-tratament cu perfuzie subcutanată pentru a trata simptomele legate de mişcare ale bolii Parkinson. Peste zece milioane de persoane din întreaga lume suferă de această maladie, o afecţiune neurodegenerativă cronică şi progresivă care poate provoca tremurături, rigiditate musculară şi dificultăţi de mişcare şi echilibru. Pacienţii pot prezenta, de asemenea, dischinezie, mişcări involuntare care pot interfera semnificativ cu activităţile zilnice. Boala afectează sistemul nervos central (creierul şi măduva spinării) şi sistemul nervos periferic, reţeaua de nervi care susţine membrele şi organele corpului (sistemul gastrointestinal, inclusiv digestia, respiraţia, funcţia cardiacă şi tensiunea arterială). Deşi în prezent nu există un tratament pentru Parkinson, există medicamente disponibile pentru a ajuta la reducerea simptomelor.
În Statele Unite, aproximativ un milion de persoanei suferă de boala Parkinson, conform datelor guvernamentale ale Centrelor pentru Prevenirea şi Controlul Bolilor (CDC).
Administraţia americană pentru alimente şi medicamente (FDA) a autorizat marţi un medicament eliberat pe bază de prescripţie medicală utilizat pentru a trata fluctuaţiile motorii („episoade off”) la adulţii cu boală Parkinson avansată.
Combinaţia de medicament-dispozitiv de perfuzie subcutanată cu apomorfină, SPN-830, pe care compania farmaceutică americană, Supernus Pharmaceuticals, axată pe dezvoltarea şi comercializarea de produse pentru tratamentul sistemului nervos central (SNC), a achiziţionat-o printr-o tranzacţie de 530 de milioane de dolari în 2020, administrează continuu medicamentul apomorfină sub piele, oferind o metodă mai convenabilă de administrare a tratamentului decât injecţiile aprobate în prezent, care trebuie administrate la interval de două ore.
Apomorfina ajută la tratarea unor simptome precum tremuratul şi dificultatea de a merge, iar administrarea continuă ar ajuta la reducerea aşa-numitelor „perioade off”, în care pacienţii cu Parkinson se confruntă cu o creştere a simptomelor pe măsură ce medicamentele îşi pierd efectul.
Într-un studiu în stadiu avansat, desfăşurat în Europa, combinaţia a redus perioadele zilnice de „perioade off” cu mai mult de două ore, comparativ cu mai puţin de o oră cu un placebo. Nu se ştie dacă tratamentul este sigur şi eficace la copii.
Tratamentul, care va fi comercializat sub numele de marcă Onapgo (hidroclorură de apomorfină) va fi disponibil în Statele Unite în al doilea trimestru al acestui an, potrivit unui comunicat al companiei farma.
Autorizarea pune capăt efortului de ani de zile al companiei de a obţine aprobarea FDA. Agenţia americană de reglementare a refuzat să aprobe tratamentul în două rânduri, în 2022 şi 2024, solicitând anul trecut informaţii suplimentare legate de calitatea medicamentului şi a dispozitivului.
Un tratament de perfuzie continuă pe bază de pompă pentru reducerea „episoadelor off”, (Vyalev-foscarbidopa/foslevodopa) al grupul farmaceutic american AbbVie a fost aprobat de FDA în luna octombrie a anului trecut. Acesta utilizează o combinaţie de medicamente carbidopa şi levodopa, care este standardul de îngrijire pentru pacienţii cu Parkinson.
