Un nou tratament ar putea transforma complet abordarea terapeutică a hipertensiunii arteriale pulmonare (HTAP, în engl., PAH), o boală rară şi gravă a vaselor pulmonare. HTAP este o formă rară de hipertensiune pulmonară care apare din cauza modificărilor progresive ale vaselor mici din plămâni, care se îngustează. Drept urmare, partea dreaptă a inimii este forţată să pompeze mai intens pentru a trimite sângele spre plămâni, ceea ce determină creşterea presiunii în circulaţia pulmonară. Studiile clinice arată că medicamentul este eficient şi în formele avansate de hipertensiune pulmonară.
Un nou studiu clinic demonstrează eficienţa unui medicament la pacienţii cu forme avansate de hipertensiune pulmonară.
Hipertensiunea arterială pulmonară este o afecţiune în care tensiunea arterială este crescută în arterele pulmonare. Aceste vase de sânge transportă sângele sărac în oxigen de la inimă la plămâni, pentru a fi oxigenat. Tensiunea arterială crescută în arterele pulmonare face ca aceste artere să se îngusteze.
Un medicament, recent autorizat şi în Uniunea Europeană, şi-a demonstrat eficienţa nu doar la pacienţii stabili, ci şi în formele avansate ale bolii, după cum arată rezultatele studiului ZENITH, publicate în revista New England Journal of Medicine - NEJM.
Substanţa activă sotatercept, administrată prin injecţie subcutanată, este aprobată ca tratament în UE din august 2024. Eficienţa sa fusese anterior demonstrată la pacienţii stabili în cadrul studiului internaţional STELLAR.
Un nou studiu, ZENITH, a confirmat beneficiile medicamentuluii şi la pacienţii cu forme avansate de HTAP, care prezintă un risc ridicat de deces într-un interval de un an.
Medicamentul oferă posibilitatea de a controla boala într-un mod complet nou, chiar şi la pacienţii care anterior erau consideraţi netratabili, în ciuda terapiei existente, a declarat profesorul Marius Hoeper, director interimar al Clinicii de Pneumologie şi Boli Infecţioase de la facultatea de medicină din Hannover (MHH) şi cercetător în cadrul Centrului German pentru Cercetări Pulmonare (DZL) – site-ul BREATH Hannover, care a avut un rol important în ambele studii.
PAH este o boală rară, dar foarte gravă, care afectează în principal femei cu vârste între 30 şi 60 de ani. Diagnosticul este dificil deoarece simptomele – dificultăţi de respiraţie, oboseală, umflarea picioarelor, dureri în piept sau probleme circulatorii – pot fi confundate cu cele ale altor boli cardiace sau pulmonare. Din cauza presiunii crescute în circulaţia pulmonară, partea dreaptă a inimii este suprasolicitată, ceea ce poate duce la insuficienţă cardiacă dreaptă şi la o speranţă de viaţă redusă.
Boala este cauzată de un dezechilibru în refacerea vaselor mici din plămâni. În mod normal, celulele endoteliale vechi mor şi sunt înlocuite de altele noi. În HTAP, acest proces este perturbat, ducând la formarea excesivă de celule endoteliale şi la îngustarea progresivă a vaselor.
Proteina numită activină este implicată în acest proces de formare a celulelor endoteliale. Medicamentul sotatercept acţionează ca „o capcană moleculară", blocând funcţia activinei şi oprind transmiterea semnalelor patologice.
„Cu acest medicament, intervenim pentru prima dată în mod direct asupra mecanismelor fundamentale de reglare vasculară", explică profesorul Hoeper.
În studiul ZENITH, toţi participanţii primeau deja tratamentul standard maxim tolerat. Ei au fost repartizaţi aleatoriu pentru a primi sotatercept sau placebo. Rezultatul: în grupul sotatercept, riscul de agravare a bolii – cu spitalizare prelungită, transplant pulmonar sau deces – a fost redus cu peste 75% faţă de grupul placebo.
Medicamentul a demonstrat beneficii clare şi în ceea ce priveşte calitatea vieţii, toleranţa la efort şi rezistenţa vasculară pulmonară, potrivit specialiştilor. Datorită acestor rezultate, studiul a fost oprit prematur, deoarece continuarea tratamentului placebo ar fi fost considerată lipsită de etică, potrivit comitetului independent de monitorizare.
„Astfel de decizii sunt foarte rare şi arată că am obţinut un progres clinic important în terapia hipertensiunii arteriale pulmonare. Avem acum o opţiune terapeutică eficientă pentru un spectru larg de pacienţi", a concluzionat prof. Hoeper.
