Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA), din Statele Unite a extins indicaţia de utilizare a unui medicament pentru a trata o boală rară şi mortală de inimă.
FDA a autorizat, joi, un medicament pentru tratarea unei boli rare şi mortale de inimă, permiţând intrarea unui nou tip de tratament pe o piaţă dominată de un medicament al gigantului farmaceutic american Pfizer.
Medicamentul injectabil cu ingredientul activ vutrisiran, cunoscut sub numele comercial Amvuttra, a fost aprobat pentru tratarea pacienţilor adulţi cu cardiomiopatia amiloidă cu transtiretină (ATTR-CM), o afecţiune în care proteinele defecte de transtiretină se acumulează în inimă, ceea ce poate duce la insuficienţă cardiacă.
Compania biofarmaceutică americană, Alnylam, mizează pe medicamentul său, ca fiind primul tratament cu ARN de interferenţă (ARNi) care reduce mortalitatea cardiovasculară, pentru a atinge profitabilitatea şi a investi în tratamente viitoare. Medicamentul va concura pe piaţa tratamentelor pentru (ATTR-CM, care, potrivit analiştilor, este estimată să depăşească venituri de 11 miliarde de dolari până în 2032.
„Ne va ajuta să ajungem la profitabilitate şi să investim în următoarea generaţie de molecule,” a declarat pentru Reuters Pushkal Garg, directorul medical al companiei, înainte de decizia FDA.
Recenta autorizare s-a bazat pe rezultatele unui studiu clinic de fază 3 (HELIOS-B), care a evaluat medicamentul pentru tratamentul ATTR-CM. Studiul a atins semnificaţie statistică în comparaţie cu placebo pentru toate cele 10 obiective primare şi secundare predefinite. Rezultatele au fost prezentate la Congresul Societăţii Europene de Cardiologie şi publicate simultan în revista The New England Journal of Medicine - NEJM.
Astfel, în populaţia generală, medicamentul a redus riscul de mortalitate de orice cauză (ACM) şi evenimente cardiovasculare (CV) recurente cu 28% pe durata perioadei de tratament dublu-orb de până la 36 de luni. Mortalitatea în această populaţie a fost redusă semnificativ cu 36% până la 42 de luni, conform unei analize a obiectivelor secundare, care a inclus până la 36 de luni din perioada dublu-orb plus şase luni de extensie cu tratament deschis.
În populaţia tratată doar cu monoterapie, medicamenbtul a redus semnificativ riscul de ACM şi evenimente CV recurente cu 33% în perioada dublu-orb şi a redus semnificativ riscul de mortalitate cu 35% până la 42 de luni.
Comparativ cu pacienţii trataţi cu placebo, pacienţii trataţi cu acest medicament au prezentat şi o menţinere a capacităţii funcţionale şi a calităţii vieţii, precum şi îmbunătăţiri timpurii ale biomarkerilor NT-proBNP şi troponinei I, care sunt predictori ai evoluţiei cardiovasculare, a precizat compania într-un comunicat.
Nu au fost identificate probleme noi de siguranţă în studiul clinic, la pacienţii cu ATTR-CM.
Siguranţa şi tolerabilitatea au fost stabilite şi demonstrate în studiul clinic care a dus la aprobarea sa în 2022. În acel studiu, cele mai frecvente reacţii adverse la pacienţii trataţi cu AMVUTTRA au fost durerea la nivelul membrelor (15%), durerea articulară (11%), dificultăţi de respiraţie (7%) şi scăderea vitaminei A (7%).
Medicamentul a fost aprobat pentru prima dată în 2022 atât în Statele Unite cât şi în Uniunea Europeană (UE) pentru tratarea polineuropatiei (leziuni nervoase) cauzată de amiloidoza ereditară mediată de transtiretină (hATTR), o deteriorare a fibrelor nervoase asociată cu ATTR-CM.
Decizia de extindere a indicaţiei îl face primul medicament disponibil pacienţilor care poate trata ambele forme ale bolii.
Medicamentul reduce producţia proteinei care cauzează boala direct de la sursă, spre deosebire de Vyndaqel (tafamidis) de la Pfizer şi Attruby (acoramidis) de la BridgeBio, care stabilizează producţia de transtiretină, potrivit sursei citate.
Compania va trebui să îşi adapteze strategia comercială pentru a încuraja pacienţii să opteze pentru medicamentul său injectabil, având în vedere că există deja opţiuni orale, au comentat analiştii.
Preţul medicamentului va juca de asemenea un rol important. Pentru tratarea deteriorării nervoase,medicamentul are un preţ de listă de aproape 120 de dolari pe seringă preumplută şi se administrează o dată la trei luni.
Compania a declarat că va menţine acelaşi preţ de listă pentru tratamentul ATTR-CM.
Acoramidis are un preţ de listă de peste 18 mii de dolari pentru un tratament de 28 de zile, în timp ce tafamidis are un preţ de aproximativ 268.000 de dolari anual pentru o doză zilnică de 80 de miligrame.
