Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA) suspectează că unele date din studiul clinic de fază timpurie, realizat pe animale, al terapiei Zolgensma pentru atrofie musculare spinală au fost manipulate. Cu toate acestea, autoritatea de reglementare consideră că tratamentul ar trebui să rămână pe piaţă, deoarece a fost aprobat pe baza rezultatelor unui alt studiu clinic, de fază avansată, realizat cu pacienţi.
Medicamentul Zolgensma (substanţa activă onasemnogene abeparvovec-xioi) a fost dezvoltat de Novartis, fiind considerat cel mai scump tratament din lume.
Terapia genică cu Zolgensma a fost aprobată la sfârşitul lunii mai ca tratament unic pentru atrofia musculară spinală, principala cauză genetică de deces la sugari.
FDA a precizat că evaluează cu atenţie situaţia. Potrivit autorităţii, manipularea implică precizia anumitor date din testarea produsului efectuată pe animale şi care au fost utilizate de producător pentru a sprijini dezvoltarea procesului său de producţie.
Verificările FDA se limitează în prezent la o mică parte din datele de testare a produselor incluse în aplicaţia de marketing pentru terapie.
Avexis, o subsidiară a Novartis, a informat FDA despre manipularea datelor pe 28 iunie, au mai afirmat reprezentanţii autorităţii de reglementare. Novartis a achiziţionat anul trecut Avexis, producătorul terapiei.
Potrivit FDA, Avexis ştia despre manipularea datelor înainte de aprobarea tratamentului şi intenţionează să ia măsuri împotriva companiei, inclusiv posibile sancţiuni civile sau penale. Reprezentanţii Novartis nu au putut fi contactati pentru comentarii, scrie Reuteres.
Datele manipulate nu schimbă însă evaluarea pozitivă a FDA, care a luat în considerare informaţiile din studiile clinice avansate, realizate cu pacienţi. Agenţia a declarat că va continua să evalueze integritatea datelor de testare a produsului utilizate în dezvoltarea procesului de fabricaţie al Zolgensma.
Atrofia musculară spinală duce adesea la paralizie, dificultăţi de respiraţie şi deces în decurs de câteva luni pentru copiii născuţi cu cea mai gravă formă a bolii, cea de tip I. Atrofia musculară spinală afectează aproximativ unul din 10.000 de născuţi-vii, iar 50% până la 70% au boala de tip I.
