Există o nouă opţiune de tratament disponibilă pentru pacienţii cu amiloidoza primară (denumită şi AL, sau „lanţul uşor”), o boală rară care apare atunci când proteinele amiloid sunt depuse în ţesuturi şi organe. Un medicament anti-cancer administrat la aceşti pacienţi are rezultate bune.
Cercetătorii de la Şcoala de Medicină a Universităţii Boston au descoperit în cadrul unui studiu clinic prospectiv, daratumumab este bine tolerat şi eficient la pacienţii cu amiloidoză AL recidivată. Amiloidoza poate afecta diferite organe şi ţesuturi la diferite persoane şi poate afecta mai mult de un organ în acelaşi timp. Afectează cel mai frecvent rinichii, inima, sistemul nervos, ficatul şi tractul digestiv.
22 de pacienţi cu amiloidoză AL tratată anterior au fost înscrişi într-un studiu prospectiv. Majoritatea au făcut transplant de celule stem şi / sau tratament cu un inhibitor de proteazom. Cercetătorii au descoperit că daratumumab este sigur, tolerabil şi de succes în tratarea acestor pacienţi. În plus, datorită profilului său de toxicitate favorabilă, ei cred că daratumumab este o opţiune atractivă de tratament pentru pacienţii cu implicare cardiacă avansată cu amiloidoză AL.
"Doar o doză de daratumumab poate scădea rapid proteina cu lanţ uşor şi poate duce la inversarea disfuncţiei organului la pacienţii cu amiloidoză AL", a explicat dr. Vaishali Sanchorawala, autorul şi investigatorul principal al acestui studiu clinic, director al Universităţii de Medicină din Boston.
Potrivit Medicalxpress.com, perfuzia cu daratumumab la pacienţii cu mielom poate provoca reacţii asociate perfuziei la aproape jumătate din cazuri.
,,În ciuda progreselor terapeutice în tratamentul amiloidozei AL recidivate, această boală rămâne o provocare din punct de vedere al tratării. Terapii alternative eficiente sunt necesare pentru aceşti pacienţi şi pentru cei care nu sunt eligibili pentru un transplant de celule stem", a adăugat Sanchorawala.
De altfel, Administraţia Americană pentru Alimente şi Medicamente (FDA) a aprobat daratumumab în asociere cu alte trei medicamente – pentru mielom multiplu nou diagnosticat în urmă cu un an în urmă, după ce terapia a produs o reducere cu 50% a progresiei bolii sau a decesului. Acest tratament se presupune a fi pentru pacienţii care nu sunt eligibili pentru un transplant de celule stem.
,,Tratamentul opreşte boala, nu vindecă’”
Amiloidoza debutează cu neuropatie senzitivo-motorie simetrică, progresivă, la care pe lângă istoricul familial se asociază şi unul sau mai multe simptome cheie disfuncţie autonomă precoce, (erectilă, hipotensiuneortostatică, tulburare de tranzit intestinal), scădere ponderală neexplicată, afectare cardiacă, sindrom de canal carpian.
Prof. dr. Daniel Coriu, care de 20 de ani face cercetare genetică vizând această boală rară, a spus referindu-se în general la tratamentele pentru această afecţiune că ,,tratamentul opreşte boala, nu vindecă’
Amiloidoza ereditară de tip transtiretină (ATTR) este cea mai frecventă formă de amiloidoză familială, cu o prevalenţă mondială de 5.000-10.000 de persoane, cu număr crescut de pacienţi diagnosticaţi în Portugalia, nordul Suediei şi Japonia. Prevalenţa în România este de 1.2/1.000.000 de locuitori. În România sunt diagnosticaţi 26 de pacienţi cu ATTR.
