O terapie inovatoare bazată pe celule stem ar putea deveni o nouă opţiune de tratament pentru boala Parkinson. Într-un studiu clinic de fază 1, cercetătorii au transplantat neuroni derivaţi din celule stem embrionare în creierul pacienţilor, obţinând rezultate încurajatoare: celulele s-au integrat fără efecte adverse grave, iar unii pacienţi au prezentat o ameliorare a simptomelor. Pe baza acestor rezultate, Administraţia pentru Alimente şi Medicamente (FDA) din Statele Unite a autorizat testarea terapiei într-un studiu clinic extins, deschizând calea către o potenţială strategie terapeutică destinată refacerii funcţiilor pierdute ale neuronilor.
Terapia a fost dezvoltată la Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK), iar rezultatele studiului clinic de fază 1 au fost publicate în 16 aprilie în revista Nature.
Tratamentul presupune generarea de neuroni (celule nervoase) din celule stem embrionare, care au fost apoi transplantaţi în creierul a 12 pacienţi cu boala Parkinson. Celulele injectate produc dopamină, un neurotransmiţător esenţial pentru controlul mişcării.
În Parkinson, nivelurile de dopamină sunt scăzute, ceea ce duce la tremor, rigiditate, încetinirea mişcărilor şi dificultăţi de echilibru şi mers.
Dezvoltată în laboratorul MSK, terapia celulară a fost preluată pentru continuarea cercetărilor de către BlueRock Therapeutics, o companie de biotehnologie avansată, specializată în dezvoltarea de terapii celulare bazate pe celule stem pluripotente, cu scopul de a trata boli grave care în prezent nu beneficiază de tratamente eficiente sau curative.
Studiul clinic de fază 1 s-a derulat timp de doi ani în mai multe centre din Statele Unite şi Canada. După 18 luni de la transplant, celulele s-au integrat în creier fără a provoca efecte adverse majore. Mai mult, unii pacienţi au prezentat o stabilizare sau chiar o ameliorare a simptomelor motorii.
Metoda dezvoltată permite transformarea celulelor stem embrionare în neuroni dopaminergici imaturi. Aceşti neuroni au fost produşi în loturi mari, iar produsul obţinut, numit bemdaneprocel, poate fi păstrat în condiţii controlate până la momentul utilizării.
Pe baza acestor rezultate preliminare, FDA a aprobat demararea unui studiu clinic de fază 3, care va include un număr mai mare de pacienţi şi va începe în prima jumătate a anului 2025.
„Este un pas important în direcţia regenerării structurilor afectate ale creierului”, a declarat dr. Viviane Tabar, şefa departamentului de neurochirurgie al MSK, unul dintre cele mai prestigioase centre de cercetare şi tratament oncologic din lume.
Faza 1 a studiului a inclus un număr mic de pacienţi şi nu a avut un grup de control. Faza 3 va include aproximativ 100 de participanţi, dintre care unii vor primi placebo, pentru validarea rezultatelor. Pacienţii din faza 1 vor fi în continuare monitorizaţi pentru evaluarea eficienţei pe termen lung a terapiei.
