Sistemul american de sănătate pierde aproape 1 miliard de dolari în fiecare an prin costurile medicale directe sau asociate cu siclemia, iar spitalizările cauzate de complicaţiile bolii se ridică în total la 488 milioane dolari anual.
Industria biofarmaceutică lucrează pentru a atenua unele dintre costurile asociate cu afecţiunea şi pentru a îmbunătăţi calitatea vieţii pentru pacienţii cu siclemie.
Potrivit unui nou raport, 17 noi tratamente sunt în curs de dezvoltare pentru această boală, acestea sunt în faza studiilor clinice sau în aşteptarea aprobării din partea FDA, informează phrma.org.
Siclemia sau anemia falciformă este cea mai frecventă boală de sânge ereditară din Statele Unite, afectând aproape 100.000 de americani. Pacienţii cu siclemie au celule roşii în formă de seceră, care au probleme cu mişcarea prin vasele de sânge şi, prin urmare, provoacă blocaje sau un flux sanguin lent care transportă insuficient oxigen în corp.
Siclemia este periculoasă, din cauza complicaţiilor potenţiale ale vaselor de sânge blocate, care pot include accident vascular cerebral, dificultăţi de respiraţie, hipertensiune pulmonară şi alte leziuni ale organelor. Deoarece siclemia afectează mai puţîn de 200.000 de pacienţi, această este considerată o boală rară.
Aceste tratamente inovatoare explorează modalităţi noi de utilizare a medicamentelor şi a tehnologiilor de vârf, cum ar fi interferenţa ARN, terapia cu celule stem tratate genetic şi terapia genică.
Astfel oamenii de ştiinţă au dezvoltat o terapie genetică pe termen lung experimentală pentru tratarea cauzei genetice a siclemiei. Terapia utilizează celulele stem ale pacientului şi introduce o genă corectată utilizând un lentivirus - un retrovirus care provoacă boli cronice şi mortale - înainte de a returna celulele pacientului.
O altă metodă de a combate siclemia ar putea fi o terapie celulară cu celule modificate genetic, care utilizează nucleozidele de zinc (ZFN), care constau într-o proteină cu o enzimă de secţionare a ADN-ului, pentru a modifică propriile celule stem hematopoietice ale pacientului pentru a produce globule roşii folosind hmoglobina fetală
O terapie celulară genică editată ex vivo şicare utilizează o nouă tehnologie numită CRISPR pentru a înlocui celulele stem cu cele proiectate pentru a produce niveluri ridicate de hemoglobină fetală în celulele roşii din sânge, înlocuind hemoglobină deteriorată, este şi ea una din metodele prin care oamenii de ştiinţă încercă să combată siclemia..
Cercetătorii au mai creat şi un anticorp monoclonal anti-P-selecină pentru prevenirea crizelor vaso-ocluzive (COV) la pacienţii cu siclemie. Medicamentul se leagă de proteină P-selectină, un motor major al procesului vaso-ocluziv, pe suprafaţa trombocitelor şi a celulelor endoteliale din vasele de sânge. Acesta inhibă interacţiunile între celulele endoteliale, trombocite, celule roşii sanguine, celule roşii afectate de siclemie şi leucocite, împiedicând celulele de la a fi capabil de a se lega la P-selectin.
