Compania israeliană BrainStorm a obţinut rezultate pozitive în testele de faza a 2-a cu medicamentul NurOwn, dezvoltat prin bioinginerie, care are şanse să devină primul tratament eficient care să îmbunătăţească starea pacienţilor cu scleroză laterală amiotrofică, maladia de care a suferit savantul Stephen Hawking, potrivit biospace.com.
Scleroza laterală amiotrofică, cunoscută şi subdenumirea de boala Lou Gehrig, este o afecţiune neurodegenerativă progresivă, caracterizată prin pierderea treptată a celulor nervoase (neuroni motori) din creier şi măduva spinării. Pacienţii pierd controlul asupra muşchilor şi mişcării, ajungând în cele din urmă la paralizie totală. Boala duce cel mai adesea la deces între doi şi cinci ani după diagnostic.
În prezent nu există niciun tratament care să vindece boala, ci doar medicamente care încetinesc evoluţia sa. Cele mai cunoscute medicamente sunt Rilutek (riluzol), produs de Sanofi, şi un medicament nou, Radicava, dezvoltat de grupul japonez Mitsubishi Tanabe şi disponibil deja pacienţilor din SUA începând de anul trecut.
Însă tratamentul NurOwn al companiei israeliene BrainStorm ar puea fi primul care să îmbunătăţească starea pacienţilor, potrivit primelor serii de teste.
Ca şi alte terapii celulare CAR-T, NurOwn foloseşte propriile celule ale pacientului, modificate prin bioinginerie în afara corpului, pentru a secreta factori care îmbunătăţsc rata e supravieţuire a celulelor nervoase.
Tratamentul experimental al companiei BrainStorm a avut o contribuţie importantă pentru aprobarea legii Right-to-Try (dreptul de a încerca) din Statele Unite.
Chiar dacă tratamentul nu este încă aprobat, mulţi pacienţi cu scleroză laterală amiotrofică speră că NurOwn va fi disponibil cât mai curând şi bolnavilor care nu sunt incluşi în testele clinice.
Speranţele lor se bazează pe rezultatele testelor clinice de faza a 2-a, care au arătat că NurOwn a încetinit evoluţia bolii după mai multe şedinţe. Testele de faza a 3-a, pe baza cărora se decide aprobarea medicamentelor, urmează să fie încheiate în iulie 2019, potrivit datelor oficiale din SUA.
Şi alte companii testează în prezent tratamente pentru scleroză laterală amiotrofică, în condiţiile în care numărul persoanelor diagnosticate cu această boală gravă în întreaga lume ar putea creşte cu 69% până în 2040, până la aproape 380.000, potrivit estimărilor actuale.
În Statele Unite, între 12.000 şi 15.000 de persoane sunt bolnave de scleroză laterală amiotrofică.
