Comisia Europeană a autorizat marţi utilizarea unui medicament pentru tratamentul anumitor pacienţi aflaţi în stadiile incipiente ale bolii Alzheimer, care prezintă tulburări cognitive uşoare. Această decizie încheie un proces de evaluare care a durat peste doi ani.
Medicamentului Leqembi (lecanemab), dezvoltat de producătorul japonez Eisai şi partenerul său american Biogen, este primul tratament care a arătat că poate încetini progresia Alzheimer, şi devine astfel primul medicament aprobat în Uniunea Europeană (UE) ce vizează o cauză directă care determină apariţia acestei afecţiuni neurodegenerative fatale.
Recenta autorizare permite utilizarea medicamentului exclusiv la pacienţii care au una sau nicio copie a genei ApoE4 şi prezintă acumulări de beta-amiloid în creier, un marker specific al bolii Alzheimer.
Excluderea pacienţilor care poartă două copii identice ale genei ApoE4 (purtători homozigoţi) indică o preocupare sporită din partea autorităţilor de reglementare în domeniul sănătăţii pentru profilul de siguranţă al medicamentului şi gestionarea riscurilor, potrivit analiştilor.
Decizia Comisiei este aliniată cu recomandările Agenţiei Europene a Medicamentului (EMA), care a susţinut aprobarea medicamentului pentru un subset restrâns de pacienţi faţă de cohortele iniţiale din studiile clinice.
Procesul de evaluare de către autorităţile de reglementare a început în ianuarie 2023. Iniţial, EMA a refuzat aprobarea medicamentului din cauza riscurilor serioase de siguranţă, iar Comisia Europeană a solicitat o reevaluare suplimentară.
Priya Singhal, director de dezvoltare în cadrul Biogen, a declarat că parteneriatul cu Eisai se derulează „cu maximă urgenţă” pentru a facilita accesul pacienţilor europeni la această terapie.
Medicamentul rival, Kisunla (donanemab), dezvoltat de grupul farmaceutic american Eli Lilly, a fost respins, primind o opinie negativă din partea experţilor Comitetului pentru medicamente de uz uman (CHMP) din cadrul EMA, luna trecută din cauza raportului risc-beneficiu nefavorabil - beneficiile clinice nu au fost suficiente pentru a compensa riscurile semnificative pentru siguranţă.
Spre deosebire de Europa, în Statele Unite medicamentul este autorizat şi pentru pacienţii cu două copii ale genei ApoE4, cu condiţia efectuării periodice de controale prin imagistică cerebrală pentru detectarea eventualelor edeme cerebrale - care implică acumularea de lichid în creier.
Tratamentul mai este aprobat şi în Japonia, China, Marea Britanie şi în alte câteva pieţe internaţionale.
Medicamentul conţine substanţa activă lecanemab şi se administrează sub formă de perfuzie intravenoasă o dată la două săptămâni. Substanţa activă este un anticorp monoclonal (un tip de proteină) care se leagă de proteinele beta-amiloid, ce formează plăci în creierul pacienţilor cu boala Alzheimer. Prin legarea la beta-amiloid, medicamentul reduce plăcile amiloide din creier, potrivit studiilor clinice.
Maladia Alzheimer, cea mai frecventă formă de demenţă, este o tulburare neurodegenerativă progresivă şi se estimează că afectează peste 50 de milioane de oameni în întreaga lume.
În Europa, şapte milioane de persoane trăiesc cu boala care afectează grav creierul, iar această cifră este de aşteptat să se dubleze până în 2050, potrivit organizaţie non-profit, Alzheimer’s Europe.
