Un medicament inovator dezvoltat de compania Alnylam Pharmaceuticals pentru o afecţiune rară numită neuropatie amiloidică a fost aprobat de autoritatea de reglementare în domeniul medicamentelor din Statele Unite (FDA), devenind primul dintr-o nouă clasă de terapii bazate pe tehnologia de dezactivare a genelor, relatează Reuters. Medicamentul ar putea fi aprobat în UE în septembrie.
Medicamentul Onpattro (substanţa activă patisiran) a fost avizat pozitiv pentru tratarea polineuropatiilor la pacienţii cu amiloidoză ereditară (ATTR), care afectează circa 50.000 de persoane pe plan mondial şi care provoacă adesea decesul.
Pacienţii cu această boală au o mutaţie genetică ce împiedică o anumită proteină să îşi păstreze structura normală, astfel că aceasta se acumulează în inimă, în nervi sau în interiorul ţesuturilor din diverse organe din corp.
Boala duce la pierderea simţului, la probleme ale inimii, ale rinichilor sau la afecţiuni ale tiroidei.
Polineuropatia este un simptom al bolii şi este cauzată de funcţionarea deficitară a nervilor, manifestându-se prin furnicături, amorţeală şi disfuncţii ale rinichilor.
Producătorul noului medicament a folosit un mecanism considerat o descoperire importantă în anii 1990, ce a adus cercetătorilor un premiu Nobel.
Folosind interferenţa ARN, medicamentul patisiran ţinţeşte şi dezactivează o anumită materie genetică, ceea ce opreşte producerea de proteine specifice afecţiunii.
"Tocmai ne pregătim de o clasă complet nouă de medicamente. În timp, terapiile ce folosesc interferenţa ARN vor avea un impact enorm asupra unui mare număr de boli", a afirmat preşedintele companiei Alnylam, Barry Greene, înainte de decizia FDA.
În prezent, şi alte companii, precum Ionis Pharmaceuticals sau Arbutus Biopharma, dezvoltă tratamente folosind interferenţa ARN.
Alnylam a anunţat deja că va înregistra noul medicament pentru comercializare pe plan mondial.
Medicamentul ar putea fi aprobat în Uniunea Europeană în septembrie, primind deja recomandare pozitivă.
Compania Alnylam dezvoltă şi alte medicamente ce folosesc interferenţa ARN pentru mai multe afecţiuni, precum colesterolul ridicat sau hemofilie.
Tratamentul cu patisiran ar putea fi vândut de Alnylam la un preţ de 450.000 de dolari pe an. Totuşi, preţul ar putea să scadă la 345.000 de dolari în SUA, după aplicarea unui pachet de măsuri pentru reducerea costurilor cu medicamentele, anunţat de administraţia americană.
Compania producătoare se oferă să returneze banii în cazul în care tratamentul cu patisiran nu are efect.
