Medicamentul Mepsevii (substanţa vestronidaza alfa), dezvoltat de compania americană Ultragenyx Pharmaceutical, a primit aprobarea Agenţiei Europene a Medicamentului (EMA) pentru a fi folosit în Uniunea Europeană pentru pacienţii care suferă de un tip foarte rar de boală lizozomală, mucopolizaharidoza de tip VII (sindromul Sly), potrivit pharmatimes.com.
Mucopolizaharidoza de tip VII (MPZ VII) este o boală cu transmitere genetică, determinată de deficitul unei enzime numite betaglucuronidază lizozomală, care determină degradarea dermatan-sulfatului, heparan-sulfatului şi condroitin-sulfatului.
Deoarece aceste substanţe nu sunt degradate, ele se acumulează în ţesuturile organismului, afectând organele. Debutul bolii poate avea loc la vârste diferite, între perioada neonatală şi vârsta de 13 ani.
Mepsevii / vestronidaza alfa "este o formă recombinantă de beta-glucuronidază umană (rhGUS) şi este produsă în culturile de celule ovariene de hamster chinezesc prin tehnologia ADN-ului recombinant", se menţionează în fişa produsului, publicată pe site-ul EMA.
"Suntem onoraţi că am fost capabili să dezvoltăm şi, în cele din urmă, să punem acest medicament la dispoziţia pacienţilor cu MPZ VII din Europa, care nu ştiau dacă un tratament va fi vreodată disponibil pentru ei", a declarat preşedintele Ultragenyx, Emil Kakkis.
Mucopolizaharidoza de tip VII are o incidenţă de circa 1 la 250.000 de nou-născuţi pe plan mondial.
