Agenţia Europeană a Medicamentului (EMA) a aprobat medicamentul Cablivi (substanţa activă caplacizumab) dezvoltat de o filială a grupului farmaceutic francez Sanofi pentru o formă de purpură trombotică trombocitopenică (PTT), o boală rară a sistemului de coagulare a sângelui, relatează Reuters. Medicamentul, bazat pe nanocorpi, ar putea fi disponibil pentru pacienţii din Uniunea Europeană de la sfârşitul acestui an.
Medicamentul Cablivi a fost dezvoltat, pentru pacienţii adulţi cu purpură trombotică trombocitopenică dobândită, de către compania belgiană de biotehnologie Ablynx, cumpărată de Sanofi la începutul acestui an pentru 3,9 miliarde euro. Pentru aceşti pacienţi, rata de deces este de circa 20%.
Aprobarea a venit după o recomandare pozitivă emisă în iunie de comisia pentru medicamente pentru uz uman din cadrul EMA.
Potrivit specialiştilor, purpura trombotică trombocitopenică dobândită este cauzată de agregarea plachetelor ca efect al multimerilor foarte mari ai factorului von Willebrand.
Caplacizumab acţionează asupra factorului von Willebrand, blocând interacţiunea dintre acesta şi plachete.
Medicamentul deţinut de Sanofi este în curs de aprobare în Statele Unite şi ar putea primi aviz pentru comercializarea pe piaţa americană la începutul anului viitor.
Sanofi estimează că circa 7.500 de persoane din SUA, UE şi Japonia ar putea avea această afecţiune rară. Medicamentul va fi lansat în Germania până la finalul acestui an şi este primul produs al Sanofi bazat pe nanocorpi.
