Pacienţii cu o afecţiune genetică rară numită sindromul chilomicronemiei familiale (FCS), ce nu sunt capabili să regleze eficient trigliceridele din sânge, au înregistrat rezultate pozitive după tratamentul cu medicamentul volanesorsen dezvoltat de Ionis Pharmaceutical, arată rezultatele studiului clinic de faza a III-a, prezentate în "New England Journal of Medicine", Pe baza datelor studiului clinic, medicamentul a fost aprobat în Uniunea Europeană, dar nu şi în Statele Unite.
Volanesorsen le-a scăzut puternic nivelul trigliceridelor conform rezultatelor unui studiu controlat personalizat în fază III, efectuat la 40 de centre din 12 ţări. Medicamentul este comercializat sub marca Waylivra.
Volanesorsen a produs o scădere de 77% în nivelurile medii de trigliceride în trei luni la 33 voluntari, în acelaşi timp în care 33 de pacienţi cu placebo au avut o creştere cu 18%. Toţi voluntarii aveau o dietă săracă în grăsimi.
Sindromul chilomicronemiei familiale, ce afectează între 3.000 şi 5.000 de persoane din toată lumea, rezultă în acumularea de particule grase numite chilomicroni în sânge ceea ce produce niveluri de trigliceride mai mari decât nivelul normal de 10 până la 100 de ori.
Afecţiunea poate produce dureri abdominale severe din cauza unei inflamaţii a pancreasului, daune ale organelor şi nervilor şi depozite de grăsime în piele. Pacienţii trebuie să aibă o dietă fără grăsimi şi să nu consume alcool.
În studiul ce a durat 52 de săptămâni, cei care au primit volanesorsen au prezentat o scădere a nivelului mediu de trigliceride de 1,712 mg/dL, iar pacienţii cu placebo au avut o creştere de 92,0 mg/dL.
Ca principal efect secundar 15 din cei 33 de pacienţi cu volanesorsen au dezvoltat trombocitopenie, cu numărul de trombocite sub 100.000/uL.
Doi din cei 15 au avut nivelul de trombocite sub 25.000/uL, ce a determinat un program intens de monitorizare a trombocitelor. Niciunul dintre pacienţii cu placebo nu a avut această problemă.
20 din cei 33 au avut reacţii în cadrul injectării în urma injecţiilor săptămânale subcutanate autoadministrate, alt eveniment advers ce nu a fost observat la pacienţii cu placebo.
Doar 19 din cei 33 de pacienţi cu volanesorsen au terminat testul de 52 de săptămâni, în comparaţie cu 31 din 33 din grupul cu placebo. În grupul cu volanesorsen, nouă pacienţi au fost retraşi din cauza evenimentelor adverse, patru s-au retras voluntar şi unul a fost retras pentru nonaderenţă.
"Efectele tratamentului cu volanesorsen s-au menţinut timp de şase luni, când nivelurile de trigliceride au fost mai mici cu o medie de 53% în grupul cu volanesorsen, în comparaţie cu o creştere medie de 25% în grupul placebo", au spus cercetătorii, conduşi de dr. Joseph Witztum de la Universitatea din California, San Diego, citaţi de Reuters.
Comisia Europeană a aprobat medicamentul în luna mai, la opt luni după ce Administraţia Americană pentru Alimente şi Medicamente (FDA) a respins cererea de aprobare pentru Waylivra.
Compania are discuţii cu autorităţile de reglementare din SUA şi Canada despre respingerea solicitării de aprobare.
