Terapia genetică voretigen neparvovec (Luxturna), dezvoltată de compania americană Spark Therapeutic pentru o boală ereditară rară ce provoacă orbirea, a fost recomandată de comisia pentru medicamente pentru uz uman din cadrul Agenţiei Europene a Medicamentului (EMA) pentru a fi aprobată în Uniunea Europeană, relatează Reuters.
Recomandarea primită de la comisie este urmată, de obicei, de decizia de aprobare după circa două luni.
Medicamentul voretigen neparvovec a fost deja aprobat în Statele Unite în decembrie 2017 cu denumirea comercială Luxturna şi este considerat, în acest moment, cel mai scump din SUA şi printre cele mai scumpe din lume, având un preţ de listă de 850.000 dolari.
Luxturna este o terapie genetică pentru pacienţii cu distrofie retiniană ereditară, o boală rară cauzată de mutaţii ale genei RPE65 ce provoacă scăderea progresivă a vederii şi, în cele din urmă, orbirea.
Înainte de aprobarea în SUA, Luxturna a fost inclus pe lista prioritară de evaluare, fiind considerat o terapie inovatoare, şi este desemnat „medicament orfan” (un medicament utilizat în boli rare).
Spark deţine drepturile de comercializare ale Luxturna pentru piaţa SUA, în timp ce grupul farmaceutic elveţian Novartis, cu care firma americană are un parteneriat, deţine drepturile pentru restul pieţelor, inclusiv pentru Uniunea Europeană.
De altfel, Novartis şi-a propus extinderea portofoliului de terapii genetice pentru boli rare. Pe lângă parteneriatul cu Spark în cazul Luxturna, Novartis a primit recent aprobare în UE pentru terapia genetică Kymriah (substanţa tisagenlecleucel) pentru leucemie.
De asemenea, o terapie genetică în curs de dezvoltare pentru atrofie musculară spinală (AMS) a intrat în portofoliul Novartis după achiziţia companiei americane AveXis, în prima parte a acestui an.
Aceste terapii, pe lângă faptul că sunt considerate foarte avansate, mai au în comun faptul că sunt foarte scumpe. Astfel, medicamentul Kymriah costă până la 475.000 dolari în SUA, în timp ce preţul noii terapii pentru AMS ar putea depăşi 1 milion de dolari, potrivit analiştilor.
De asemenea, medicamentul Luxturna are în prezent cel mai mare preţ de listă din SUA, de 850.000 dolari.
După aprobare, Luxturna a generat vânzări de doar 6,7 milioane de dolari pe piaţa americană în prima jumătate a acestuin an, însă analiştii se aşteaptă la vânzări totale de peste 300 milioane dolari în 2022.
