Autoritatea de reglementare în domeniul medicamentelor din SUA a aprobat medicamentul Galafold al companiei Amicus Therapeutics, primul tratament oral pentru boala Fabry, o maladie rară care afectează organele ca urmare a acumulării de lipide, relatează Reuters.
Galafold (substanţa activă migalastat) este primul tratament pentru boala Fabry aprobat în Statele Unite în ultimii 15 ani.
Medicamentul va concura pe piaţă cu un tratament al grupului Sanofi, soluţia perfuzată Fabrazim.
Noul medicament a fost deja aprobat pe mai multe pieţe importante, precum UE, Japonia, Australia şi Canada.
Potrivit producătorului, Galafold este un tratament pentru pacienţii adulţi ce prezintă mutaţii genetice specifice.
În prezent, circa 10.000 de persoane din întreaga lume sunt diagnosticate cu boala Fabry, din care 3.000 în Statele Unite.
Boala Fabry, descoperită în 1898, este o maladie genetică de metabolism, în care deficitul unei enzime determină acumularea patologică a unor particule lipidice în pereţii vaselor de sânge, afectând mai ales vasele din piele, rinichi, inimă, creier şi sistemul nervos.
