Rezultate pozitive din studiul clinic pilot de fază 3, Transcend, care evaluează medicamentul setmelanotid, un agonist al receptorului melanocortinei-4 (MC4R), pentru tratamentul obezităţii hipotalamice dobândite. Afecţiunea apare secundar unei leziuni sau disfuncţii la nivelul hipotalamusului, spre deosebire de formele genetice sau primare de obezitate. Studiul global şi-a atins obiectivul principal, demonstrând o reducere semnificativă din punct de vedere statistic şi relevantă clinic a indicelui de masă corporală (IMC) la pacienţi adulţi şi pediatrici trataţi cu medicamentul comparativ cu placebo, potrivit unui comunicat al producătorului farma.
Terapia este testată pentru tratamentul obezităţii hipotalamice dobândite, o formă rară de obezitate care apare în urma unei leziuni în regiunea hipotalamică a creierului, ce include calea receptorului melanocortinei-4 (MC4R) şi este responsabilă de controlul unor funcţii fiziologice precum foamea şi reglarea greutăţii corporale.
Obezitatea hipotalamică dobândită este o boală gravă care rezultă din afectarea hipotalamusului, adesea din cauza tumorilor cerebrale sau a tratamentului acestora sau a altor leziuni, care duce la creşterea accelerată în greutate, hiperfagie şi reducerea cheltuielilor energetice.
Medicamentul experimental pentru tratamentul acestei forme rare de obezitate a îndeplinit obiectivul principal într-un studiu clinic de fază avansată, a anunţat luni compania biofarmaceutică Rhythm Pharmaceuticals.
Terapia cu setmelanotid a demonstrat o reducere semnificativă a indicelui de masă corporală (IMC) atât la pacienţii adulţi, cât şi la cei pediatrici, comparativ cu placebo, a declarat compania.
Obezitatea hipotalamică dobândită apare cel mai frecvent după creşterea sau îndepărtarea chirurgicală a unui craniofaringiom, astrocitom sau a altor tumori cerebrale rare. Alte cauze posibile de afectare includ traumatismele craniene, AVC (accidentul vascular cerebral) sau inflamaţia cauzată de infecţii.
Pacienţii experimentează o creştere accelerată în greutate, scăderea consumului de energie şi hiperfagie (o afecţiune patologică cronică caracterizată prin foame insaţiabilă, afectarea senzaţiei de saţietate şi comportamente alimentare anormale persistente), ceea ce duce la obezitate severă în decurs de şase până la douăsprezece luni de la rezecţia tumorii sau de la alt tip de leziune.
Medicamentul este deja autorizat în UE sub denumirea comercială Imcivree, pentru tratamentul obezităţii de cauză genetică la adulţi şi copii începând cu vârsta de doi ani.
Compania farma estimează că în Uniunea Europeană trăiesc între 3.500 şi 10.000 de persoane cu această afecţiune şi îşi propune, pe baza acestor rezultate, să ceară extinderea indicaţiei terapeutice a medicamentului în UE în al treilea trimestru al anului 2025.
