Un medicament experimental ar putea întârzia apariţia demenţei la pacienţii cu o formă genetică rară de Alzheimer

Un medicament experimental ar putea întârzia apariţia demenţei la pacienţii cu o formă genetică rară de Alzheimer

Un tratament experimental a arătat rezultate promiţătoare în reducerea riscului de demenţă asociată cu boala Alzheimer la pacienţii asimptomatici despre care se ştie că vor dezvolta această boală neurodegenerativă. Medicamentul ţinteşte plăcile de amiloid care se acumulează în creier cu ani înainte ca simptomele să apară.

Un studiu clinic internaţional a constatat că un medicament anti-amiloid poate întârzia apariţia declinului cognitiv dacă este administrat cu mulţi ani înainte de apariţia simptomelor bolii Alzheimer.

Participanţii la studiu au moştenit variante genetice care duc la apariţia timpurie a bolii Alzheimer, iar în rândul celor care au primit medicamentul cel mai mult timp - o medie de opt ani - tratamentul a redus riscul apariţiei simptomelor de la aproximativ 100% la aproximativ 50%, conform unei analize preliminare a datelor.

Cercetătorii au urmărit un grup restrâns de 22 de pacienţi care aveau mutaţii genetice ce determină supraproducţia de amiloid în creier.

Una dintre caracteristicile definitorii ale bolii Alzheimer este acumularea de proteine amiloide lipicioase, care se lipesc între ele şi formează plăci în creier.

Conform noilor constatări publicate online, care vor apărea în numărul din apriluie al revistei Lancet Neurology, când cei 22 de pacienţi au luat un medicament anti-amiloid numit gantenerumab timp de opt ani, riscul lor de a dezvolta simptome a scăzut de la 100% la aproximativ 50%.

„Toţi participanţii la acest studiu erau destinaţi să dezvolte boala Alzheimer, iar unii dintre ei nu au făcut-o încă”, a declarat, miercuri, dr. Randall Bateman, medic şi profesor de neurologie la facultatea de medicină a Universităţii Washington (WashU), din Statele Unite, şi unul dintre autorii studiului, într-un comunicat.

„Pentru a le oferi cea mai bună şansă de a rămâne normali din punct de vedere cognitiv, am continuat tratamentul cu un alt anticorp anti-amiloid, în speranţa că nu vor dezvolta niciodată simptome”, a adăugat dr. Bateman (foto).

Descoperirile sugerează că tratamentul precoce ar putea întârzia debutul simptomelor bolii Alzheimer.

Ani de tratament ar putea fi necesari pentru prevenţie

Beneficiile cognitive au fost observate la pacienţii care au urmat tratamentul timp de opt ani, în timp ce alţii, care au fost trataţi doar doi-trei ani, nu au prezentat îmbunătăţiri notabile.

Aceste constatări sugerează că, pentru a fi eficientă, terapia preventivă ar putea fi necesară pentru mai mulţi ani înainte ca o persoană să dezvolte simptome.

Charles Marshall, profesor de neurologie clinică la Universitatea Queen Mary, din Londra, Marea Britanie, a considerat rezultatele studiului „foarte interesante”, dar a subliniat două limitări.

„Prima este că a fost o evaluare secundară a unui număr relativ mic de persoane tratate pe termen lung, astfel că rezultatele nu sunt la fel de concludente cum ar fi fost dacă ar fi fost obiectivul principal al studiului”, a declarat el.

„Cealaltă limitare este că medicamentul gantenerumab nu este la fel de eficient ca alte tratamente care reduc amiloidul şi care sunt acum disponibile, ceea ce sugerează că am putea obţine rezultate şi mai bune decât cele observate aici”, a adăugat el.

Gantenerumab a fost retras în 2022 deoarece nu a reuşit să încetinească simptomele formelor mai comune ale bolii Alzheimer într-un studiu cu peste 1.900 de participanţi.

Este nevoie de mai multă cercetare pentru a evalua potenţialul medicamentelor anti-amiloid, durata optimă a tratamentului şi efectele acestora asupra formelor non-genetice ale bolii, precum şi posibilele efecte adverse.

Medicamentele anti-amiloid au fost, de exemplu, asociate cu efecte adverse precum anomalii la scanările cerebrale şi umflături localizate. Deşi majoritatea acestor efecte dispar de la sine, unele pot deveni grave.

În cadrul studiului, doi participanţi au fost nevoiţi să întrerupă tratamentul din cauza efectelor adverse, dar nu au existat reacţii severe care să le pună viaţa în pericol, au precizat cercetătorii.

viewscnt