Un nou medicament pentru miastenia gravis, o boală autoimună, a fost autorizat de Administraţia pentru alimente şi medicamente (FDA) din Statele Unite. Medicamentul autorizat este Zilbrysq (zilucoplan) şi a fost dezvoltat de compania farmaceutică UCB Pharma. Noul medicament ar putea fi disponibil în curând şi în Uniunea Europeană, după ce experţii Agenţiei Europene a Medicamentului (EMA) au recomandat, în luna septembrie, autorizarea tratamentului.
FDA a autorizat medicamentul pentru tratamentul pacienţilor adulţi cu miastenia gravis forma generalizată, cu anticorpi pozitivi anti-receptor de acetilcolină (AChR), potrivit unui comunicat al companiei farmaceutice.
Decizia de autorizare a medicamentului s-a bazat pe rezultatele unui studiu clinic de fază 3, denumit RAISE, în care pacienţii cu miastenia gravis cu AChR au fost împărţiţi în două grupuri: unul în care pacienţii au primit câte o doză de 0,3 mg/kg (prin injecţie subcutanată) de Zilbrysq timp de 12 săptămâni, iar al doilea în care pacienţii au primit placebo.
Rezultatele studiului au arătat că administrarea Zilbrysq a oferit beneficii rapide, consecvente şi semnificative din punct de vedere statistic în săptămâna 12. Cele mai comune reacţii adverse au fost durere la locul injecţiei, infecţie în tractul respirator superior şi diaree.
„Pentru pacienţii cu miastenia gravis forma generalizată, natura imprevizibilă a severităţii şi frecvenţei simptomelor poate fi debilitantă şi poate avea un impact substanţial asupra multor aspecte ale vieţii de zi cu zi. Pe lângă slăbiciunea musculară, persoanele care trăiesc cu această afecţiune se confruntă cu oboseală, care le afectează calitatea generală a vieţii”, a spus James F. Howard, profesor de boli neuromusculare şi neurologie la Universitatea din Carolina de Nord, investigator principal în studiul RAISE.
În Uniunea Europeană, medicamentul Zilbrysq a primit opinie pozitivă în vederea autorizării la reuniunea Comitetului pentru medicamente de uz uman (CHMP) din cadrul EMA din luna septembrie 2023. Decizia de autorizare ar putea fi emisă de Comisia Europeană în această toamnă.
Miastenia gravis este o boală autoimună care afectează cel mai frecvent muşchii ce controlează mişcarea ochilor, expresia facială, mişcarea braţelor, a mâinilor şi a picioarelor. De această afecţiune suferă circa una din 10.000 de persoane, pacienţii putând avea dificultăţi la respiraţie, înghiţire, masticaţie şi vorbire.
