Administraţia pentru alimente şi medicamente (FDA) din Statele Unite a autorizat un nou tratament pentru pacienţii adulţi cu polineuropatie cauzată de amiloidoza ereditară mediată de transtiretină (ATTRv-PN), o boală rară gravă, care afectează circa 40.000 de pacienţi la nivel mondial.
Medicamentul a fost dezvoltat de companiile farmaceutice Ionis Pharmaceuticals şi AstraZeneca şi are denumirea comercială Wainua (substanţa activă eplontersen).
Tratamentul se administrează o dată pe lună, inclusiv la domiciliu, prin injecţie subcutanată, potrivit unui comunicat al grupului farmaceutic anglo-suedez AstraZeneca.
Decizia de autorizare a fost luată de experţii FDA pe baza rezultatelor unui studiu clinic de fază 3 (NEURO-TTRansform), care au indicat beneficii consistente pentru pacienţii trataţi cu eplontersen.
Amiloidoza ereditară mediată de transtiretină (ATTR) este o boală progresivă, caracterizată prin depunerea de proteine amiloid în diferite organe şi ţesuturi ale corpului. Simptomele ATTR includ insuficienţă senzorială şi motorie, simptome autonome şi gastrointestinale sau chiar afectare cardiacă. În multe cazuri, la pacienţii cu ATTR apare polineuropatia (forma ATTRv-PN).
Boala duce la distrugerea nervilor periferici şi dizabilitate motorie la 5 ani de la diagnostic şi, dacă nu este tratată, duce la deces în circa 10 ani.
